Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için deneysel bir tedavi olan ve ekson atlama teknolojisi ile antisens oligonükleotidler (ASO'lar) dahil olmak üzere RNA tabanlı ilaçlar kullanan SPM-2551 için umut verici preklinik sonuçlar açıkladı. Şirket, yeni bulguları Oligonükleotid Terapötikleri Derneği'nin (OTS) 22. Yıllık Toplantısı 2026'da sundu. Sonuçlar şunu gösterdi...
Basın Bültenleri
STM-01, Duchenne Kas Distrofisi İçin Faz 2 Klinik Çalışmasına Başladı
Secretome Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında deneysel tedavisi STM-01'i değerlendiren Faz 2 klinik çalışması THRIVE-2'nin başladığını duyurdu. Çalışmaya kayıtlar başladı ve ilk katılımcının yakında kaydolması bekleniyor. THRIVE-2 Nedir? THRIVE-2, çok merkezli, çok dozlu bir çalışma olarak tasarlanmıştır...
Keşfetmeye devam edin
Araştırma
Cumberland Pharmaceuticals, DMD Kalp Hastalığında FIGHT Duchenne Denemesinin 2. Fazından Muhteşem Sonuçlar Duyurdu
Cumberland Pharmaceuticals, yeni ürünler geliştirmeye odaklanmış, uzmanlaşmış bir ilaç şirketidir...
Araştırma
Yeni Bir “Mini-CRISPR” Distrofin Genini Düzenlemede Daha Başarılı Olabilir
Çeşitli araştırma grupları, sığabilecek kompakt CRISPR sistemleri oluşturmaya çalışıyor...
Araştırma
Duchenne Musküler Distrofi İçin Genethon Gen Terapisi GNT0004 Hakkında Bilmeniz Gereken Her Şey
Davanın en kritik aşaması, 2025'in ikinci çeyreğinde başlaması planlanıyor...
Araştırma
Roche, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Hastalarında Elevidys'in EMBARK Çalışmasının Yeni Sonuçları Duyurdu
Roche bugün, EMBARK çalışmasının ikinci yılından elde edilen umut verici ön verileri açıkladı...
Araştırma
Kişiselleştirilmiş Miniorganlar Duchenne Tedavisini Hızlandırabilir
Kişiselleştirilmiş antisens oligonükleotidler (ASO'lar), Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisine yönelik çalışmaları hızlandırabilir. Her yıl,...
Araştırma
Duchenne Tedavisi İçin Yeni Nesil Lipid Nanopartikülleri (LNP'ler)
Distrofin proteinini etkilenen kaslara ulaştırmak en zor işlerden biridir...
Araştırma
Bobcat mRNA nedir? Bobcat mRNA Duchenne Musküler Distrofisi İçin Nasıl Çalışır?
Bobcat mRNA, ekson atlama veya AAV-mikrodiztrofi mekanizmalarından farklı çalışır. Bu yeni nesil yöntem...
Araştırma
Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Geliştirilen Yeni Nesil Ekzon Atlama Terapileri
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için yeni nesil ekson atlama terapileri umut vadeden bir alanı temsil etmektedir...
Araştırma
Insmed'in Gen Terapisi (INS1201) Duchenne Kas Distrofisi'ne (DMD) Meydan Okumaya Hazır
Insmed, çığır açan gen terapisi INS1201'i Duchenne kas distrofisiyle mücadelede kullanmaya hazırlanıyor...
Araştırma
Solid Biosciences, SGT-003 Gen Terapisi için Klinik Deneme Hakkında Bilgi Yayımladı
Solid Biosciences, SGT-003 gen terapisi kapsamında dört hastaya doz uygulandığını paylaştı...
Araştırma
Dr. Liubov Gushchina'nın Ekzon 17 Atlama Çalışması Hibe ile Ödüllendirildi
Amerikan Nöromüsküler Vakfı'nın (ANF) 2024 yılı ödüllerinin kazananlarını sunmaktan mutluluk duyuyoruz...
Araştırma
FDA, IPS HEART'ın Becker Musküler Distrofisi için GIVI-MPC Kök Hücre Terapisini Yetim İlaç Olarak Belirledi
FDA numaralı patent, GIVI-MPC'ler için IPS HEART Yetim İlaç Tanımı (ODD) statüsünü şu nedenlerle almıştır...
Son makaleler
DMD
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru
Duchenne kas distrofisi (DMD), yaygın olarak Duchenne olarak bilinen, nadir görülen genetik bir hastalıktır...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...