Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах исследования SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, использующего технологию пропуска экзонов и РНК-содержащие лекарственные средства, включая антисмысловые олигонуклеотиды (АСО). Компания представила новые результаты на 22-й ежегодной конференции Общества олигонуклеотидной терапии (OTS) 2026. Результаты показали...
Пресс-релизы
Препарат STM-01 переходит во вторую фазу клинических испытаний для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Secretome Therapeutics объявила о начале THRIVE-2, клинического исследования II фазы, оценивающего эффективность экспериментальной терапии STM-01 у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Набор участников в исследование открыт, и ожидается, что первый участник будет зарегистрирован в ближайшее время. Что такое THRIVE-2? THRIVE-2 — это многоцентровое, многодозовое исследование...
Продолжайте исследования
Исследовать
Cumberland Pharmaceuticals объявляет о фантастических результатах исследования FIGHT Duchenne фазы 2 при миодистрофии Дюшенна у пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями
Cumberland Pharmaceuticals, a specialty pharmaceutical company with development efforts focused on new products for...
Исследовать
Новый «Mini-CRISPR» может оказаться более успешным в редактировании гена дистрофина
Несколько исследовательских групп пытаются создать компактные системы CRISPR, которые могли бы поместиться...
Исследовать
Все, что вам следует знать о генной терапии Genethon GNT0004 для мышечной дистрофии Дюшенна
Ключевой этап судебного разбирательства, начало которого запланировано на второй квартал 2025 года,...
Исследовать
Компания Roche объявляет о новых результатах исследования EMBARK Elevidys у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Сегодня компания Roche представила обнадеживающие предварительные данные второго года исследования EMBARK...
Исследовать
Персонализированные миниорганы могут ускорить лечение Дюшенна
Персонализированные антисмысловые олигонуклеотиды (АСО) могут ускорить исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Каждый год...
Исследовать
Липидные наночастицы (ЛНП) нового поколения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Доставка белка дистрофина в пораженные мышцы является одной из самых сложных задач...
Исследовать
Что такое Bobcat mRNA? Как Bobcat mRNA работает при мышечной дистрофии Дюшенна?
МРНК Bobcat работает иначе, чем механизмы пропуска экзонов или микродистрофии, вызываемой AAV. Этот метод нового поколения может...
Исследовать
Разработаны методы пропуска экзонов нового поколения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Терапия следующего поколения, основанная на пропуске экзонов, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) представляет собой многообещающее направление...
Исследовать
Генная терапия Insmed (INS1201) готова бросить вызов мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
Компания Insmed готовится использовать свою революционную генную терапию INS1201 для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна...
Исследовать
Solid Biosciences публикует информацию о клиническом испытании генной терапии SGT-003
Компания Solid Biosciences сообщила, что четырем пациентам была введена доза генной терапии SGT-003...
Исследовать
Исследование доктора Любови Гущиной по пропуску экзона 17 отмечено грантом
Мы рады представить победителей конкурса Американского нейромышечного фонда (ANF) 2024 года...
Исследовать
FDA обозначает терапию стволовыми клетками GIVI-MPC от IPS HEART для лечения мышечной дистрофии Беккера как орфанный препарат
В связи с этим препарату GIVI-MPCs, получившему название FDA, было присвоено звание орфанного препарата (Orphan Drug Designation, ODD) в рамках программы IPS HEART.
Последние статьи
ДМД
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?: 108 часто задаваемых вопросов
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), широко известная как дистрофия Дюшенна, — это редкое генетическое заболевание, которое...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...