研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的实验性疗法SPM-2551取得了令人鼓舞的临床前研究结果。该疗法采用外显子跳跃技术和基于RNA的药物，包括反义寡核苷酸（ASO）。该公司在2026年第22届寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布了这些新发现。结果显示…….
新闻稿
STM-01进入杜氏肌营养不良症的二期临床试验
Secretome Therapeutics公司宣布启动THRIVE-2研究，这是一项评估其在研疗法STM-01治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的II期临床研究。该研究现已开放患者招募，预计首位受试者即将入组。THRIVE-2研究是什么？THRIVE-2是一项多中心、多剂量…….
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研究
Cumberland Pharmaceuticals 宣布 DMD 心脏病 FIGHT Duchenne 试验第 2 期取得优异结果
Cumberland Pharmaceuticals是一家专注于研发新产品的专业制药公司…….
研究
FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药
FDA 已获得 IPS HEART 孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗 GIVI-MPC，原因是…….
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数字微镜
什么是杜氏肌营养不良症（DMD）？：108 个常见问题解答
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果…….
新闻稿
Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
新闻稿
Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
新闻稿
Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
新闻稿
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
新闻稿
NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….