Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551 bekannt gegeben, eine experimentelle Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), die auf Exon-Skipping-Technologie und RNA-basierten Medikamenten, darunter Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), basiert. Das Unternehmen präsentierte die neuen Erkenntnisse auf der 22. Jahrestagung der Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. Die Ergebnisse zeigten….
Pressemitteilungen
STM-01 tritt in die Phase-2-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ein
Secretome Therapeutics hat den Start von THRIVE-2 bekannt gegeben, einer klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung der Prüftherapie STM-01 bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Studie ist ab sofort für die Rekrutierung von Studienteilnehmern geöffnet; die erste Teilnahme wird in Kürze erwartet. Was ist THRIVE-2? THRIVE-2 ist als multizentrische Studie mit mehreren Dosierungen konzipiert….
Entdecken Sie weiter
Forschung
Cumberland Pharmaceuticals gibt fantastische Ergebnisse der Phase-2-Studie FIGHT Duchenne bei Herzkrankheit DMD bekannt
Cumberland Pharmaceuticals, ein spezialisiertes Pharmaunternehmen, dessen Entwicklungsbemühungen sich auf neue Produkte für... konzentrieren.
Forschung
Ein neuartiges „Mini-CRISPR“ könnte bei der Bearbeitung des Dystrophin-Gens erfolgreicher sein
Mehrere Forschungsgruppen haben versucht, kompakte CRISPR-Systeme zu entwickeln, die in... passen.
Forschung
Alles, was Sie über Genethons Gentherapie GNT0004 für Duchenne-Muskeldystrophie wissen sollten
Die entscheidende Phase der Studie, die planmäßig im zweiten Quartal 2025 beginnen soll,...
Forschung
Roche gibt neue Ergebnisse der EMBARK-Studie zu Elevidys bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
Roche hat heute vielversprechende Topline-Daten aus dem zweiten Jahr der EMBARK-Studie veröffentlicht,...
Forschung
Personalisierte Miniorgane könnten die Behandlung von Duchenne beschleunigen
Personalisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) könnten die Forschung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beschleunigen. Jedes Jahr….
Forschung
Lipid-Nanopartikel (LNPs) der nächsten Generation zur Behandlung von Duchenne
Die Verabreichung des Dystrophin-Proteins an die betroffenen Muskeln ist eine der schwierigsten Aufgaben...
Forschung
Was ist Bobcat-mRNA? Wie funktioniert Bobcat-mRNA bei der Muskeldystrophie Duchenne?
Die Bobcat-mRNA funktioniert anders als Exon-Skipping oder AAV-Mikrodystrophie-Mechanismen. Diese Methode der nächsten Generation könnte...
Forschung
Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt
Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) stellen ein vielversprechendes Forschungsgebiet dar...
Forschung
Gentherapie (INS1201) von Insmed ist bereit, der Muskeldystrophie Duchenne (DMD) entgegenzuwirken
Insmed bereitet den Einsatz seiner bahnbrechenden Gentherapie INS1201 zur Bekämpfung von Duchenne vor...
Forschung
Solid Biosciences veröffentlicht Informationen zur klinischen Studie für die Gentherapie SGT-003
Solid Biosciences teilte mit, dass vier Patienten die Gentherapie SGT-003 erhalten haben...
Forschung
Dr. Liubov Gushchinas Studie zum Überspringen von Exon 17 wird mit Zuschuss belohnt
Wir freuen uns, die Gewinner der American Neuromuscular Foundation (ANF) 2024 bekanntzugeben...
Forschung
Mit der Zulassungsnummer FDA wird die GIVI-MPC-Stammzelltherapie von IPS HEART für Becker-Muskeldystrophie zum Orphan Drug erklärt
Die FDA hat GIVI-MPCs aufgrund von … den Orphan-Drug-Status (ODD) von IPS HEART verliehen.
Neueste Artikel
DMD
Was ist Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)?: 108 häufig gestellte Fragen
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
Pressemitteilungen
Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...