بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية واعدة لعقار SPM-2551، وهو علاج تجريبي لضمور دوشين العضلي (Duchenne) يعتمد على تقنية تخطي الإكسون والأدوية القائمة على الحمض النووي الريبي (RNA)، بما في ذلك قليل النوكليوتيدات المضادة للجينات (ASOs). وقد عرضت الشركة هذه النتائج الجديدة في الاجتماع السنوي الثاني والعشرين لجمعية علاجات قليل النوكليوتيدات (OTS) لعام 2026. وأظهرت النتائج...
البيانات الصحفية
يدخل دواء STM-01 المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Secretome Therapeutics عن بدء دراسة THRIVE-2، وهي دراسة سريرية من المرحلة الثانية لتقييم علاجها التجريبي STM-01 لدى الأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD). باب التسجيل في الدراسة مفتوح الآن، ومن المتوقع انضمام أول مشارك قريبًا. ما هي دراسة THRIVE-2؟ صُممت دراسة THRIVE-2 لتكون دراسة متعددة المراكز ومتعددة الجرعات...
استمر في الاستكشاف
بحث
أعلنت شركة كمبرلاند للأدوية عن نتائج مذهلة من المرحلة الثانية من تجربة FIGHT Duchenne في مرض القلب DMD
شركة Cumberland Pharmaceuticals، وهي شركة أدوية متخصصة تركز جهودها التطويرية على منتجات جديدة لـ...
بحث
قد يكون "ميني كريسبر" الجديد أكثر نجاحًا في تعديل جين الديستروفين
تحاول العديد من المجموعات البحثية ابتكار أنظمة CRISPR صغيرة الحجم يمكن تركيبها...
بحث
كل ما يجب أن تعرفه عن العلاج الجيني Genethon GNT0004 لضمور العضلات دوشين
المرحلة المحورية من التجربة، والمقرر أن تبدأ في الربع الثاني من عام 2025،...
بحث
أعلنت شركة روش عن نتائج جديدة من دراسة EMBARK لـ Elevidys في المرضى الخارجيين المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD)
كشفت شركة روش اليوم عن بيانات أولية مشجعة من السنة الثانية لتجربة EMBARK،...
بحث
الأعضاء الصغيرة المخصصة قد تساعد في تسريع علاج مرض دوشين
قد تُسهم جزيئات الأوليغونوكليوتيدات المضادة للجينات المُخصصة (ASOs) في تسريع الدراسات المتعلقة بعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). كل عام،...
بحث
الجيل القادم من الجسيمات النانوية الدهنية لعلاج مرض دوشين
يُعد توصيل بروتين الديستروفين إلى العضلات المصابة من أصعب المهام...
بحث
ما هو Bobcat mRNA؟ كيف يعمل Bobcat mRNA لعلاج ضمور العضلات دوشين؟
يعمل mRNA Bobcat بطريقة مختلفة عن آليات حذف الإكسون أو ضمور العضلات الصغير المرتبط بالفيروسات الغدية المرتبطة. قد تُسهم هذه الطريقة من الجيل التالي في...
بحث
تم تطوير الجيل القادم من علاجات تخطي الإكسون لعلاج ضمور العضلات دوشين
تمثل علاجات تخطي الإكسون من الجيل التالي لضمور دوشين العضلي (DMD) مجالاً واعداً...
بحث
العلاج الجيني من شركة Insmed (INS1201) على استعداد لتحدي مرض ضمور العضلات دوشين (DMD)
تستعد شركة إنسمد لاستخدام علاجها الجيني الرائد، INS1201، لمكافحة دوشين...
بحث
Solid Biosciences تصدر معلومات عن التجربة السريرية لعلاج جين SGT-003
أعلنت شركة Solid Biosciences أن أربعة مرضى قد تلقوا جرعات من العلاج الجيني SGT-003...
بحث
حصلت دراسة الدكتور ليوبوف جوشتشينا حول تخطي الإكسون 17 على منحة
يسرنا أن نقدم لكم الفائزين بجوائز المؤسسة الأمريكية للأمراض العصبية العضلية (ANF) لعام 2024...
بحث
يُشير FDA إلى علاج الخلايا الجذعية GIVI-MPC من IPS HEART لعلاج ضمور العضلات من نوع بيكر باعتباره دواءً يتيمًا
منحت اللجنة الدولية لأبحاث القلب (IPS HEART) تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) للخلايا الجذعية متعددة القدرات المعوية (GIVI-MPCs) بسبب...
أحدث المقالات
دوشين
ما هو ضمور دوشين العضلي (DMD)؟: 108 أسئلة شائعة
ضمور دوشين العضلي (DMD)، المعروف باسم دوشين، هو اضطراب وراثي نادر...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...