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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza a tecnologia de exclusão de éxons e medicamentos baseados em RNA, incluindo oligonucleotídeos antisense (ASOs). A empresa apresentou as novas descobertas na 22ª Reunião Anual da Sociedade de Terapêutica de Oligonucleotídeos (OTS) 2026. Os resultados mostraram...
Comunicados de imprensa
O medicamento STM-01 entra na Fase 2 de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne.
A Secretome Therapeutics anunciou o início do THRIVE-2, um estudo clínico de Fase 2 que avalia sua terapia experimental STM-01 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo já está com inscrições abertas e espera-se que o primeiro participante seja incluído em breve. O que é o THRIVE-2? O THRIVE-2 foi projetado como um estudo multicêntrico, com múltiplas doses,...
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Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados fantásticos do ensaio clínico de fase 2 FIGHT Duchenne na doença cardíaca DMD
Cumberland Pharmaceuticals, uma empresa farmacêutica especializada com esforços de desenvolvimento focados em novos produtos para...
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Um novo “Mini-CRISPR” pode ser mais bem-sucedido na edição do gene da distrofina
Diversos grupos de pesquisa têm tentado criar sistemas CRISPR compactos que possam caber...
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Tudo o que você deve saber sobre a terapia genética GNT0004 do Genethon para distrofia muscular de Duchenne
A fase crucial do ensaio clínico, que está prevista para começar no segundo trimestre de 2025,...
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Roche anuncia novos resultados do estudo EMBARK de Elevidys em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Hoje, a Roche divulgou dados preliminares promissores do segundo ano do estudo EMBARK,...
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Miniorgans personalizados podem acelerar o tratamento da Duchenne
Oligonucleotídeos antissenso (ASOs) personalizados podem acelerar os estudos sobre o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Todos os anos,...
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Nanopartículas lipídicas de próxima geração (LNPs) para o tratamento de Duchenne
Levar a proteína distrofina aos músculos afetados é uma das tarefas mais difíceis...
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O que é o mRNA do Bobcat? Como o mRNA do Bobcat funciona para a distrofia muscular de Duchenne?
O mRNA Bobcat funciona de maneira diferente dos mecanismos de exclusão de éxons ou de microdistrofia induzida por AAV. Este método de próxima geração poderia...
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Terapias de salto de exon de próxima geração desenvolvidas para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
As terapias de próxima geração para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), que envolvem o salto de éxons, representam uma área promissora...
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Terapia genética da Insmed (INS1201) preparada para desafiar a distrofia muscular de Duchenne (DMD)
A Insmed está se preparando para usar sua terapia genética inovadora, INS1201, para combater a distrofia muscular de Duchenne...
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Solid Biosciences divulga informações sobre ensaio clínico para terapia genética SGT-003
A Solid Biosciences informou que quatro pacientes receberam doses da terapia gênica SGT-003...
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Estudo de salto do Exon 17 do Dr. Liubov Gushchina é recompensado com bolsa
Temos o prazer de apresentar os vencedores do prêmio de 2024 da American Neuromuscular Foundation (ANF)...
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O FDA designa a terapia com células-tronco GIVI-MPC da IPS HEART para distrofia muscular de Becker como um medicamento órfão
O protocolo FDA concedeu à IPS HEART a designação de medicamento órfão (ODD) para o GIVI-MPCs devido a...
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DMD
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)?: 108 perguntas frequentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...