Atossa Therapeutics получает статус редкого педиатрического заболевания для (Z)-Endoxifen при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Atossa Therapeutics объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату (Z)-Endoxifen статус препарата, применяемого при редких педиатрических заболеваниях (RPD), для лечения...
Satellos получил разрешение FDA и международное одобрение для начала второй фазы испытаний SAT-3247 у детей с мышечной дистрофией Дюшенна
Компания Satellos сообщила о получении разрешения на проведение исследований нового лекарственного препарата (IND) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и других международных регулирующих органов...
Dyne Therapeutics подаст заявку на ускоренное одобрение во втором квартале 2026 года для терапии пропуска экзона 51 (DYNE-251)
Компания Dyne Therapeutics объявила о положительных основных результатах, полученных в ходе когорты расширения регистрации (REC) исследования DELIVER фазы 1/2 по оценке зелецимент ростудирсен (z-ростудирсен, также известного как...
Capricor Therapeutics объявляет о положительных основных результатах ключевого исследования фазы 3 HOPE-3 препарата Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна
HOPE-3 — это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 3, в котором оценивается эффективность препарата Deramiocel у мальчиков и молодых мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна. В исследовании...
Генная терапия ELEVIDYS для неходячих детей с МДД: FDA OKs ENDEAVOR, когорта 8, исследование иммуносупрессии
Sarepta Therapeutics подтвердил, что FDA одобрил начало введения препарата в когорте 8 исследования ENDEAVOR (исследование 9001-103). Эта важнейшая когорта...