Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Aji Bio-Pharma и Gene Tools LLC объявляют о сотрудничестве в области лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
Aji Bio-Pharma — ведущий поставщик услуг по контрактной разработке и производству биофармацевтических препаратов, а также Gene...
Пресс-релизы
Satellos объявляет о первом взрослом пациенте, получившем дозу LT-001 — открытого долгосрочного исследования SAT-3247 при мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Satellos Bioscience объявила о начале открытого долгосрочного исследования, в ходе которого была введена первая доза препарата пациенту...
Пресс-релизы
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) может замедлить прогрессирование заболевания у пациентов с МДД, поддающихся пропуску экзона 44
Компания Nippon Shinyaku объявила о результатах исследования эффективности и безопасности препарата, проведенного в течение 3,5 лет, на основе...
Пресс-релизы
Avidity Biosciences объявляет о положительном результате предварительной встречи BLA с FDA из США по del-zota в DMD44, подача заявки запланирована на первый квартал 2026 года
Компания Avidity Biosciences объявила о положительном результате предварительной встречи с представителями США перед подачей заявки на регистрацию препарата...
Пресс-релизы
Satellos объявляет о новых данных, дополнительно демонстрирующих безопасность, переносимость и функциональное воздействие SAT-3247 в первом исследовании с участием взрослых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Компания Satellos Bioscience объявила о новых данных, дополнительно подтверждающих переносимость и начальную эффективность препарата SAT-3247 в...
Пресс-релизы
Препарат Genethon подтвердил свою эффективность в течение 2 лет у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, прошедших лечение с помощью низкодозной генной терапии микродистрофином (GNT0004)
Компания Genethon опубликовала положительные данные о долгосрочной эффективности препарата, выявив у трех пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна значительные...
Пресс-релизы
Santhera заключила соглашение с Biomedica о дистрибуции AGAMREE (Vamorolone) в России
Компания Santhera объявляет о подписании эксклюзивного соглашения с Biomedica на дистрибуцию...
Пресс-релизы
SonoThera представляет новые данные на конференции ESGCT 2025, демонстрирующие экспрессию полноразмерного человеческого дистрофина с помощью целенаправленной доставки с помощью ультразвука для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
SonoThera — биотехнологическая компания, занимающаяся лечением первопричины заболеваний человека путем...
Пресс-релизы
Представлены новые данные о препарате Duvyzat (Гивиностат) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна на конгрессе Всемирного мышечного общества 2025 года
Компания Italfarmaco объявила о появлении дополнительных данных по гивиностату для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Form Bio и Cure Rare Disease объединяются для ускорения разработки генетической медицины, способствуя развитию программы CRD по лечению мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Form Bio, лидер в разработке генетических препаратов и генной инженерии с использованием искусственного интеллекта, объявила о...
Пресс-релизы
Министерство здравоохранения Канады одобрило препарат AGAMREE (Vamorolone) в качестве первого препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в Канаде.
Компания Kye Pharmaceuticals объявила, что Министерство здравоохранения Канады одобрило препарат AGAMREE (ваморолон) для лечения...
Пресс-релизы
Tevard Biosciences представляет данные, демонстрирующие выработку полноразмерного белка при терапии мышечной дистрофии Дюшенна на основе тРНК
Компания Tevard Biosciences объявила о представлении новых доклинических данных, демонстрирующих эффективное восстановление полноразмерной...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...