El proyecto Solid Biosciences recibió la designación de Pasaporte de Innovación en el marco del programa de Licencias y Acceso Innovador del Reino Unido para SGT-003, una terapia génica en investigación para la distrofia muscular de Duchenne.
Solid Biosciences anunció que SGT-003, la terapia génica en investigación de la compañía para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), ha recibido un Pasaporte de Innovación bajo el nuevo...
Las terapias de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) basadas en el salto de exones fracasan en un estudio confirmatorio; el precio de las acciones cae.
Las dificultades con el gen Sarepta Therapeutics solo empeoran. En pacientes con distrofia muscular de Duchenne, la empresa descubrió que sus tratamientos de omisión de exones, Vyondys 53 y Amondys 45,...
PPMD proporciona 400.000 libras esterlinas ($) a MyoGene Bio para la plataforma de edición genética MyoDys.
PPMD ha proporcionado $400.000 en financiación a MyoGene a través de PPMD Venture Pathways, la iniciativa de filantropía de riesgo de la organización que proporciona financiación de la industria para acelerar el desarrollo terapéutico...
Solid Biosciences proporciona una actualización sobre el progreso del ensayo clínico INSPIRE DUCHENNE y las discusiones regulatorias planificadas.
Solid Biosciences anunció nuevos datos provisionales positivos del ensayo clínico de fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE. La compañía también proporcionó una actualización sobre el plan previsto...
Los datos a cinco años de AGAMREE (vamorolona) en pacientes con DMD muestran un perfil de seguridad mejorado con una eficacia comparable a la de los corticosteroides estándar.
Santhera comunicó resultados positivos preliminares de un análisis de datos a largo plazo, incluidas las primeras evaluaciones del estudio GUARDIAN, un estudio multicéntrico, abierto y en curso que evalúa AGAMREE (vamorolona)...