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Comunicados de prensa
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
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Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
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Aji Bio-Pharma y Gene Tools LLC anuncian colaboración para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Aji Bio-Pharma a leading provider of biopharmaceutical contract development and manufacturing services, and Gene...
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Satellos anuncia el primer paciente adulto tratado con LT-001, un estudio de seguimiento abierto a largo plazo de SAT-3247 en la distrofia muscular de Duchenne.
Satellos Bioscience, announced that the first patient has been dosed in the open-label, long-term...
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Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) tiene el potencial de retardar la progresión de la enfermedad en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44
Nippon Shinyaku anunció datos de eficacia y seguridad de una aplicación de 3,5 años basada en un...
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Avidity Biosciences anuncia una reunión previa a la BLA positiva con US FDA para del-zota en DMD44 con una presentación planificada para el primer trimestre de 2026
Avidity Biosciences anunció que la compañía completó una reunión previa a la BLA positiva con los EE. UU.
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Satellos anuncia nuevos datos que demuestran aún más la seguridad, la tolerabilidad y el impacto funcional de SAT-3247 en el primer ensayo en humanos en adultos con distrofia muscular de Duchenne.
Satellos Bioscience anunció nuevos datos que demuestran aún más la tolerabilidad y la eficacia inicial de SAT-3247 en...
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Genethon confirma su eficacia durante dos años en pacientes con distrofia muscular de Duchenne tratados con su terapia génica de microdistrofina de baja dosis (GNT0004)
Genethon, publicó datos positivos de eficacia a largo plazo que revelan que tres pacientes con distrofia muscular de Duchenne mostraron una mejoría significativa...
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Santhera cierra un acuerdo con Biomedica para la distribución de AGAMREE (Vamorolone) en Rusia
Santhera anuncia la firma de un acuerdo exclusivo con Biomedica para la distribución de...
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SonoThera presenta nuevos datos en ESGCT 2025 que demuestran la expresión de distrofina humana de longitud completa mediante administración dirigida mediante ultrasonido para tratar la distrofia muscular de Duchenne.
SonoThera, una empresa de biotecnología dedicada a tratar la causa fundamental de las enfermedades humanas mediante...
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Nuevos datos presentados sobre Duvyzat (Givinostat) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en el Congreso Mundial de la Sociedad Muscular de 2025
Italfarmaco anunció que dispone de datos adicionales sobre givinostat para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne...
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Form Bio y Cure Rare Disease se asocian para acelerar el desarrollo de medicamentos genéticos y avanzar en el programa de distrofia muscular de Duchenne del CRD.
Form Bio, líder en el desarrollo de medicina genética impulsada por IA e ingeniería genómica, anunció...
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Health Canada aprueba AGAMREE (Vamorolone) como primer tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne en Canadá.
Kye Pharmaceuticals anunció que Health Canada ha aprobado AGAMREE (vamorolona) para el tratamiento de...
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Tevard Biosciences presenta datos que demuestran la producción de proteína completa con terapia basada en ARNt para la distrofia muscular de Duchenne.
Tevard Biosciences anunció la presentación de nuevos datos preclínicos que muestran una potente restauración de la longitud completa...
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Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
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Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...