Atossa Therapeutics recibe la designación de enfermedad pediátrica rara FDA para (Z)-Endoxifen para la distrofia muscular de Duchenne
Atossa Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. ("FDA") ha otorgado la designación de Enfermedad Pediátrica Rara ("RPD") a (Z)-Endoxifen para el tratamiento...
Satellos recibe FDA y autorización internacional para comenzar las pruebas pediátricas de fase 2 de SAT-3247 para la distrofia muscular de Duchenne
Satellos informó que ha obtenido la autorización de nuevo fármaco en investigación (IND) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y otros reguladores internacionales...
Dyne Therapeutics solicitará la aprobación acelerada en el segundo trimestre de 2026 para la terapia de omisión del exón 51 (DYNE-251)
Dyne Therapeutics anunció resultados positivos de la cohorte de expansión de registro (REC) de su ensayo de fase 1/2 DELIVER que evalúa zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, también conocido...
Capricor Therapeutics anuncia resultados positivos del estudio fundamental de fase 3 HOPE-3 de Deramiocel en la distrofia muscular de Duchenne.
HOPE-3 es un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa el Deramiocel en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne. El estudio aleatorizó...
Terapia génica ELEVIDYS para niños con DMD que no pueden caminar: FDA aprueba el estudio de inmunosupresión de la cohorte 8 de ENDEAVOR
Sarepta Therapeutics confirmó que FDA autorizó el inicio de la dosificación en la cohorte 8 del ensayo ENDEAVOR (Estudio 9001-103). Esta cohorte crucial...