A variante Atossa Therapeutics recebe a designação de Doença Pediátrica Rara (FDA) para (Z)-Endoxifen, associada à Distrofia Muscular de Duchenne.
A Atossa Therapeutics anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA ("FDA") concedeu a designação de Doença Pediátrica Rara ("RPD") ao (Z)-Endoxifen para o tratamento de...
A proteína Satellos recebe aprovação internacional, assim como a FDA, para iniciar os testes pediátricos de Fase 2 da SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne.
A Satellos informou ter obtido a autorização para Investigação de Novo Medicamento (IND, na sigla em inglês) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA) e de outras agências reguladoras internacionais para...
Dyne Therapeutics solicitará aprovação acelerada no segundo trimestre de 2026 para a terapia de supressão do éxon 51 (DYNE-251).
A Dyne Therapeutics anunciou resultados positivos de primeira linha da Coorte de Expansão de Registro (REC) de seu estudo de Fase 1/2 DELIVER, que avalia o zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, também conhecido como...
A Capricor Therapeutics anuncia resultados positivos de primeira linha do estudo pivotal de fase 3 HOPE-3 com a Deramiocel na distrofia muscular de Duchenne.
HOPE-3 é um ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avalia a mutação Deramiocel em meninos e jovens adultos com distrofia muscular de Duchenne. O estudo foi randomizado...
Terapia gênica ELEVIDYS para crianças não ambulantes com DMD: FDA aprova estudo de imunossupressão da coorte 8 com ENDEAVOR
O estudo Sarepta Therapeutics confirmou que o estudo FDA autorizou o início da administração da dose na Coorte 8 do ensaio clínico ENDEAVOR (Estudo 9001-103). Esta coorte crucial...