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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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Aji Bio-Pharma e Gene Tools LLC anunciam colaboração para distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Aji Bio-Pharma, um dos principais fornecedores de serviços de desenvolvimento e fabricação de biofármacos por contrato, e Gene...
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Satellos anuncia o primeiro paciente adulto a receber a dose de LT-001, um estudo aberto de acompanhamento de longo prazo de SAT-3247 na distrofia muscular de Duchenne
A Satellos Bioscience anunciou que o primeiro paciente recebeu a dose no estudo aberto de longo prazo...
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Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) tem potencial para retardar a progressão da doença em pacientes com DMD suscetíveis à omissão do exon 44
O estudo Nippon Shinyaku anunciou dados de eficácia e segurança referentes a um pedido de patente de 3,5 anos baseado em um...
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Avidity Biosciences anuncia reunião pré-BLA positiva com US FDA para del-zota em DMD44 com uma submissão planejada para o primeiro trimestre de 2026
A Avidity Biosciences anunciou que a empresa concluiu uma reunião prévia à aprovação do BLA (Acordo de Licença Biológica) com a FDA (Administração Nacional de Produtos Médicos dos EUA) com resultados positivos...
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Satellos anuncia novos dados que demonstram ainda mais a segurança, tolerabilidade e impacto funcional do SAT-3247 no primeiro ensaio em humanos de adultos com distrofia muscular de Duchenne
A Satellos Bioscience anunciou novos dados que demonstram ainda mais a tolerabilidade e a eficácia inicial da SAT-3247 em...
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Genethon confirma eficácia de 2 anos em pacientes com distrofia muscular de Duchenne tratados com sua terapia genética de microdistrofina de baixa dosagem (GNT0004)
O estudo Genethon divulgou dados positivos de eficácia a longo prazo, revelando que três pacientes com distrofia muscular de Duchenne apresentaram resultados significativos...
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Santhera garante acordo com Biomedica para distribuição de AGAMREE (Vamorolone) na Rússia
A Santhera anuncia a assinatura de um acordo exclusivo com a Biomedica para a distribuição de...
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SonoThera apresenta novos dados no ESGCT 2025 demonstrando a expressão de distrofina humana de comprimento total usando administração direcionada mediada por ultrassom para tratar distrofia muscular de Duchenne
SonoThera, uma empresa de biotecnologia dedicada ao tratamento da causa raiz de doenças humanas por meio de...
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Novos dados apresentados sobre Duvyzat (Givinostat) para tratamento da distrofia muscular de Duchenne no Congresso Mundial da Sociedade Muscular de 2025
A Italfarmaco anunciou que dados adicionais sobre o givinostat para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne...
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Form Bio e Cure Rare Disease fazem parceria para acelerar o desenvolvimento da medicina genética, promovendo o programa de distrofia muscular de Duchenne do CRD
A Form Bio, líder no desenvolvimento de medicina genética e engenharia genômica impulsionadas por IA, anunciou...
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Health Canada aprova AGAMREE (Vamorolone) como o primeiro tratamento para distrofia muscular de Duchenne no Canadá
A Kye Pharmaceuticals anunciou que a Health Canada aprovou o AGAMREE (vamorolona) para o tratamento de...
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Tevard Biosciences apresenta dados que demonstram a produção de proteína de comprimento total com terapia baseada em tRNA para distrofia muscular de Duchenne
A Tevard Biosciences anunciou a apresentação de novos dados pré-clínicos que demonstram uma potente restauração da proteína completa...
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A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...