O projeto Solid Biosciences recebeu a designação de Passaporte de Inovação no âmbito do Programa de Licenciamento e Acesso a Produtos Inovadores do Reino Unido para o SGT-003, uma terapia genética experimental para a distrofia muscular de Duchenne.
A Solid Biosciences anunciou que a SGT-003, terapia genética experimental da empresa para distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), recebeu um Passaporte de Inovação ao abrigo do novo...
Terapias de DMD com salto de exon da Sarepta falham em estudo confirmatório, preço das ações cai
As dificuldades com o gene Sarepta Therapeutics só pioram. Em pacientes com distrofia muscular de Duchenne, a empresa descobriu que seus tratamentos de exclusão de éxons, Vyondys 53 e Amondys 45,...
A PPMD fornece 400.000 dólares em financiamento para a plataforma de edição genética MyoDys ($).
A PPMD concedeu 400.000 dólares em financiamento ao projeto MyoGene ($) por meio do PPMD Venture Pathways, a iniciativa de filantropia de risco da organização que fornece financiamento da indústria para acelerar o desenvolvimento terapêutico...
Solid Biosciences fornece atualização sobre o progresso do ensaio clínico INSPIRE DUCHENNE e as discussões regulatórias planejadas.
A Solid Biosciences anunciou novos dados provisórios positivos do estudo clínico de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE. A empresa também forneceu uma atualização sobre o plano...
Dados de cinco anos do AGAMREE (vamorolona) em pacientes com DMD mostram um perfil de segurança melhorado com eficácia comparável aos corticosteroides padrão.
A Santhera divulgou resultados preliminares positivos de uma análise de dados de longo prazo, incluindo as primeiras avaliações do estudo GUARDIAN, um estudo multicêntrico aberto em andamento que avalia o AGAMREE (vamorolona)...