Le dispositif Solid Biosciences obtient la désignation de « Passeport d'innovation » dans le cadre du programme britannique d'accès et de mise sur le marché de SGT-003, une thérapie génique expérimentale contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
Solid Biosciences a annoncé que SGT-003, la thérapie génique expérimentale de la société pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne), a obtenu un passeport d'innovation dans le cadre du nouveau...
Les thérapies de Sarepta ciblant le saut d'exons dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) échouent à une étude de confirmation, le cours de l'action chute.
Les difficultés liées à la mutation Sarepta Therapeutics ne font que s'aggraver. Chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, l'entreprise a constaté que ses traitements par saut d'exon, Vyondys 53 et Amondys 45,...
PPMD octroie un financement de 400 000 $ ($) à MyoGene Bio pour la plateforme d'édition génique MyoDys.
PPMD a fourni un financement de 400 000 $ ($) à MyoGene par le biais de PPMD Venture Pathways, l’initiative de philanthropie de risque de l’organisation qui fournit un financement industriel pour accélérer le développement thérapeutique….
Solid Biosciences fait le point sur l'avancement de l'essai clinique INSPIRE DUCHENNE et les discussions réglementaires prévues
Solid Biosciences a annoncé de nouvelles données intermédiaires positives issues de l'essai clinique de phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE. La société a également fourni une mise à jour concernant le plan….
Les données à cinq ans d'AGAMREE (vamorolone) chez les patients atteints de DMD montrent un profil de sécurité amélioré avec une efficacité comparable aux corticostéroïdes de traitement standard.
Santhera a annoncé des résultats préliminaires positifs issus d'une analyse de données à long terme, incluant les premières évaluations de l'étude multicentrique ouverte GUARDIAN, actuellement en cours, évaluant AGAMREE (vamorolone)...