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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Aji Bio-Pharma et Gene Tools LLC annoncent une collaboration pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Aji Bio-Pharma, un fournisseur de premier plan de services de développement et de fabrication biopharmaceutiques à façon, et Gene...
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Satellos annonce le premier patient adulte traité par LT-001, une étude ouverte de suivi à long terme de SAT-3247 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Satellos Bioscience a annoncé que le premier patient a reçu la dose dans le cadre de l'étude ouverte à long terme...
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Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) a le potentiel de ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD sensibles au saut de l'exon 44
Nippon Shinyaku a annoncé des données d'efficacité et d'innocuité issues d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de 3,5 ans basée sur...
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Avidity Biosciences annonce une réunion pré-BLA positive avec FDA américain pour del-zota dans DMD44 avec une soumission prévue pour le premier trimestre 2026
Avidity Biosciences a annoncé que la société avait tenu une réunion préalable positive avec les autorités américaines concernant la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA)...
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Satellos annonce de nouvelles données démontrant davantage l'innocuité, la tolérance et l'impact fonctionnel de SAT-3247 dans le premier essai chez l'homme chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Satellos Bioscience a annoncé de nouvelles données démontrant davantage la tolérance et l'efficacité initiale de SAT-3247 dans...
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Genethon confirme son efficacité à deux ans chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne traités par sa thérapie génique à faible dose de micro-dystrophine (GNT0004)
Genethon a publié des données positives sur son efficacité à long terme, révélant que trois patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont montré une amélioration significative...
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Santhera conclut un accord avec Biomedica pour la distribution d'AGAMREE (Vamorolone) en Russie
Santhera annonce la signature d'un accord exclusif avec Biomedica pour la distribution de...
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SonoThera présente de nouvelles données à l'ESGCT 2025 démontrant l'expression de la dystrophine humaine complète grâce à une administration ciblée par ultrasons pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne.
SonoThera, une société de biotechnologie dédiée au traitement des causes profondes des maladies humaines par...
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Nouvelles données présentées sur le Duvyzat (Givinostat) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne au congrès 2025 de la World Muscle Society
Italfarmaco a annoncé que des données supplémentaires sur le givinostat pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne...
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Form Bio et Cure Rare Disease s'associent pour accélérer le développement de la médecine génétique et faire progresser le programme de lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne du CRD.
Form Bio, un chef de file dans le développement de la médecine génétique et l'ingénierie du génome basées sur l'IA, a annoncé….
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Santé Canada approuve AGAMREE (Vamorolone) comme premier traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne au Canada
Kye Pharmaceuticals a annoncé que Santé Canada a approuvé AGAMREE (vamorolone) pour le traitement de...
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Tevard Biosciences présente des données démontrant la production d'une protéine pleine longueur grâce à une thérapie à base d'ARNt pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Tevard Biosciences a annoncé la présentation de nouvelles données précliniques montrant une restauration efficace de la protéine complète...
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DMD
Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? : 108 questions fréquentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...