Le gène Atossa Therapeutics obtient la désignation de maladie pédiatrique rare FDA pour (Z)-Endoxifen, responsable de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Atossa Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (" FDA ") a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (" RPD ") au (Z)-Endoxifen pour le traitement de….
Le Satellos reçoit l'autorisation du FDA et l'autorisation internationale pour entamer les essais pédiatriques de phase 2 du SAT-3247 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Satellos a annoncé avoir obtenu l'autorisation d'essai clinique (IND) de la Food and Drug Administration américaine (FDA) et d'autres organismes de réglementation internationaux...
Dyne Therapeutics demandera une approbation accélérée au deuxième trimestre 2026 pour la thérapie par saut d'exon 51 (DYNE-251)
Dyne Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de la cohorte d'expansion d'enregistrement (REC) de son essai de phase 1/2 DELIVER évaluant le zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, également connu sous le nom de...
Capricor Therapeutics annonce des résultats préliminaires positifs de l'étude pivotale de phase 3 HOPE-3 évaluant le Deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
HOPE-3 est un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, évaluant le gène Deramiocel chez les garçons et les jeunes hommes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. L'étude a randomisé….
Étude de thérapie génique ELEVIDYS pour les enfants non ambulatoires atteints de DMD : FDA est compatible avec ENDEAVOR. Étude d’immunosuppression de la cohorte 8.
Le comité d'éthique Sarepta Therapeutics a confirmé que le comité FDA a autorisé le début de l'administration du traitement dans la cohorte 8 de l'essai ENDEAVOR (étude 9001-103). Cette cohorte est cruciale….