Solid Biosciences 凭借 SGT-003（一种用于治疗杜氏肌营养不良症的在研基因疗法）获得英国创新许可和准入途径下的创新护照称号
Solid Biosciences公司宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的在研基因疗法SGT-003已获得新版“创新护照”…….
Sarepta公司DMD外显子跳跃疗法验证性研究失败，股价下跌
Sarepta Therapeutics' 的困境只会愈演愈烈。在杜氏肌营养不良症患者中，该公司发现他们的外显子跳跃疗法 Vyondys 53 和 Amondys 45…….
PPMD向MyoGene Bio提供40万美元资金，用于MyoDys基因编辑平台。
PPMD通过其风险慈善计划PPMD Venture Pathways向MyoGene提供了$400,000美元的资金，该计划旨在为行业提供资金以加速治疗药物的研发…….
Solid Biosciences 提供关于 INSPIRE DUCHENN 临床试验进展和计划中的监管讨论的最新信息
Solid Biosciences公司公布了其1/2期临床试验INSPIRE DUCHENNE的积极中期数据。该公司还更新了计划中的…….
AGAMREE（vamorolone）治疗DMD患者的五年数据显示，其安全性得到改善，疗效与标准治疗皮质类固醇相当。
Santhera公布了长期数据分析的积极初步结果，其中包括正在进行的开放标签、多中心GUARDIAN研究的首次评估结果，该研究评估了AGAMREE（vamorolone）的疗效…….