新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
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Aji Bio-Pharma 和 Gene Tools LLC 宣布合作治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)
Aji Bio-Pharma 是一家领先的生物制药合同开发和生产服务提供商，以及基因...
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Satellos 宣布首例成年患者接受 LT-001 给药，这是一项针对 SAT-3247 治疗杜氏肌营养不良症的开放标签、长期随访研究
Satellos Bioscience公司宣布，首例患者已在开放标签、长期试验中接受给药…….
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Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) 有望减缓接受外显子 44 跳跃疗法治疗的 DMD 患者的病情进展
Nippon Shinyaku公布了一项为期3.5年的应用研究的疗效和安全性数据…….
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Avidity Biosciences 宣布与美国 FDA 就 DMD44 中的 del-zota 举行积极的 BLA 前会议，计划于 2026 年第一季度提交
Avidity Biosciences宣布公司已与美国方面顺利完成BLA申请前会议…….
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Satellos 公布新数据，进一步证明 SAT-3247 在成人杜氏肌营养不良症患者首次人体试验中的安全性、耐受性和功能影响
Satellos Bioscience公布了新的数据，进一步证明了SAT-3247的耐受性和初步疗效…….
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Genethon 证实其低剂量微肌营养不良蛋白基因疗法 (GNT0004) 对杜氏肌营养不良症患者有 2 年疗效
Genethon公布了积极的长期疗效数据，显示三名杜氏肌营养不良症患者病情显著好转…….
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SonoThera 在 ESGCT 2025 上展示新数据，证明利用靶向超声介导递送全长人类肌营养不良蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
SonoThera是一家致力于从根本上治疗人类疾病的生物技术公司…….
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Form Bio 与 Cure Rare Disease 合作加速基因药物开发，推进 CRD 的杜氏肌营养不良症项目
人工智能驱动的基因药物开发和基因组工程领域的领先企业Form Bio宣布…….
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加拿大卫生部批准 AGAMREE（Vamorolone）作为加拿大首个杜氏肌营养不良症治疗药物
Kye Pharmaceuticals宣布，加拿大卫生部已批准AGAMREE（vamorolone）用于治疗…….
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Tevard Biosciences 公布数据，证明基于 tRNA 的杜氏肌营养不良症疗法能够产生全长蛋白质
Tevard Biosciences公司宣布公布新的临床前数据，显示其能有效恢复全长蛋白…….
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Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….