Atossa Therapeutics 获得 FDA 罕见儿科疾病认定，用于治疗杜氏肌营养不良症的 (Z)-Endoxifen
Atossa Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（"FDA"）已授予(Z)-Endoxifen罕见儿科疾病（"RPD"）认定，用于治疗…….
Satellos 获得 FDA 和国际批准，开始对 SAT-3247 进行杜氏肌营养不良症的儿科 II 期试验
Satellos公司报告称，其已获得美国食品药品监督管理局（FDA）（FDA）及其他国际监管机构的试验性新药（IND）批准…….
Dyne Therapeutics 将于 2026 年第二季度申请加速审批，用于外显子 51 跳跃疗法 (DYNE-251)
Dyne Therapeutics公司公布了其评估zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，又名...）的1/2期DELIVER试验注册扩展队列（REC）的积极顶线结果。.
Capricor Therapeutics公司公布Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症的关键性3期HOPE-3研究的积极顶线结果
HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估 Deramiocel 对患有杜氏肌营养不良症的男孩和年轻男性的疗效。该研究采用随机分组…….
ELEVIDYS基因疗法治疗非行走型DMD患儿：FDA OKs ENDEAVOR 第8组免疫抑制研究
Sarepta Therapeutics 确认 FDA 已批准 ENDEAVOR（9001-103 研究）试验第 8 组开始给药。这一关键组…….