ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए (Z)-Endoxifen को दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त हुआ (Atossa Therapeutics, FDA)।
Atossa Therapeutics ने घोषणा की है कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ("FDA") ने (Z)-Endoxifen को दुर्लभ बाल रोग ("RPD") का दर्जा दिया है, जिसका उपयोग ... के उपचार के लिए किया जाता है।.
Satellos को FDA और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए SAT-3247 के बाल चिकित्सा चरण 2 परीक्षण शुरू करने के लिए अंतर्राष्ट्रीय मंजूरी मिली
Satellos ने बताया कि उसने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) और अतिरिक्त अंतर्राष्ट्रीय नियामकों से जांचात्मक नई दवा (IND) मंजूरी प्राप्त कर ली है...
Dyne Therapeutics एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी (DYNE-251) के लिए 2026 की दूसरी तिमाही में त्वरित अनुमोदन के लिए आवेदन करेगा
Dyne Therapeutics ने ज़ेलेसीमेंट रोस्टुडिरसेन (z-रोस्टुडिरसेन, जिसे ... के रूप में भी जाना जाता है) का मूल्यांकन करने वाले अपने चरण 1/2 डिलीवर परीक्षण के रजिस्ट्रेशनल एक्सपेंशन कोहोर्ट (आरईसी) से सकारात्मक टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की।.
Capricor Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में Deramiocel के निर्णायक चरण 3 HOPE-3 अध्ययन के सकारात्मक शीर्ष परिणामों की घोषणा की
HOPE-3 एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, चरण 3 नैदानिक परीक्षण है जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लड़कों और युवा पुरुषों में Deramiocel का मूल्यांकन करता है। यह अध्ययन यादृच्छिक...
डीएमडी से ग्रस्त गैर-चलने-फिरने वाले बच्चों के लिए एलिविडिस जीन थेरेपी: 1टीपी143टी ओकेएस 1टीपी118टी कोहोर्ट 8 इम्यूनोसप्रेशन अध्ययन
Sarepta Therapeutics ने पुष्टि की है कि FDA ने ENDEAVOR (अध्ययन 9001-103) परीक्षण के कोहोर्ट 8 में खुराक देना शुरू करने की मंज़ूरी दे दी है। यह महत्वपूर्ण कोहोर्ट...