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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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Aji Bio-Pharma और Gene Tools LLC ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए सहयोग की घोषणा की
Aji Bio-Pharma जैव-औषधीय अनुबंध विकास और विनिर्माण सेवाओं का एक प्रमुख प्रदाता है, और जीन...
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Satellos ने LT-001 की खुराक प्राप्त करने वाले पहले वयस्क रोगी की घोषणा की, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में SAT-3247 का एक ओपन-लेबल, दीर्घकालिक अनुवर्ती अध्ययन है।
Satellos Bioscience ने घोषणा की है कि ओपन-लेबल, दीर्घकालिक परीक्षण में पहले मरीज को दवा की खुराक दी जा चुकी है...
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Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) में एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी DMD रोगियों में रोग की प्रगति को धीमा करने की क्षमता है
Nippon Shinyaku ने एक 3.5 साल के आवेदन पर आधारित प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा की घोषणा की...
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Avidity Biosciences ने DMD44 में del-zota के लिए US FDA के साथ सकारात्मक प्री-BLA बैठक की घोषणा की, जिसका सबमिशन 2026 की पहली तिमाही में करने की योजना है।
Avidity Biosciences ने घोषणा की कि कंपनी ने अमेरिका के साथ एक सकारात्मक पूर्व-बीएलए बैठक संपन्न की है...
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Satellos ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित वयस्कों के पहले मानव परीक्षण में SAT-3247 की सुरक्षा, सहनशीलता और कार्यात्मक प्रभाव को और अधिक स्पष्ट करने वाले नए डेटा की घोषणा की
Satellos Bioscience ने नए डेटा की घोषणा की है जो SAT-3247 की सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता को और अधिक प्रदर्शित करता है...
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Genethon ने अपनी कम खुराक वाली माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी (GNT0004) से उपचारित ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी रोगियों में 2-वर्षीय प्रभावकारिता की पुष्टि की है।
Genethon ने सकारात्मक दीर्घकालिक प्रभावकारिता डेटा जारी किया है जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के तीन रोगियों में महत्वपूर्ण प्रभावकारिता देखी गई है...
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संथेरा ने रूस में AGAMREE (Vamorolone) के वितरण के लिए Biomedica के साथ समझौता किया
संथेरा ने Biomedica के साथ वितरण के लिए एक विशेष समझौते पर हस्ताक्षर करने की घोषणा की है...
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SonoThera ने ESGCT 2025 में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए लक्षित, अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ वितरण का उपयोग करके पूर्ण-लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति को प्रदर्शित करने वाले नए डेटा प्रस्तुत किए
SonoThera, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो मानव रोगों के मूल कारणों का उपचार करने के लिए समर्पित है...
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2025 वर्ल्ड मसल सोसाइटी कांग्रेस में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए Duvyzat (गिविनोस्टैट) पर नया डेटा प्रस्तुत किया गया
इटालफार्माको ने घोषणा की कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए गिविनोस्टेट पर अतिरिक्त डेटा उपलब्ध है...
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Form Bio और क्योर रेयर डिजीज ने जेनेटिक मेडिसिन के विकास में तेजी लाने के लिए साझेदारी की, जिससे CRD के ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी कार्यक्रम को बढ़ावा मिलेगा
कृत्रिम बुद्धिमत्ता से संचालित आनुवंशिक चिकित्सा विकास और जीनोम इंजीनियरिंग में अग्रणी कंपनी Form Bio ने एक घोषणा की है...
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हेल्थ कनाडा ने कनाडा में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए प्रथम उपचार के रूप में AGAMREE (Vamorolone) को मंजूरी दी
Kye Pharmaceuticals ने घोषणा की है कि हेल्थ कनाडा ने AGAMREE (वैमोरोलोन) को ... के उपचार के लिए मंजूरी दे दी है।.
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Tevard Biosciences ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए tRNA-आधारित थेरेपी के साथ पूर्ण-लंबाई वाले प्रोटीन के उत्पादन को प्रदर्शित करने वाले डेटा प्रस्तुत किए
Tevard Biosciences ने पूर्ण लंबाई के शक्तिशाली पुनर्स्थापन को दर्शाने वाले नए प्रीक्लिनिकल डेटा की प्रस्तुति की घोषणा की...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...
