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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई

Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...

Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया

Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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Satellos ने LT-001 की खुराक प्राप्त करने वाले पहले वयस्क रोगी की घोषणा की, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में SAT-3247 का एक ओपन-लेबल, दीर्घकालिक अनुवर्ती अध्ययन है।

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Avidity Biosciences ने घोषणा की कि कंपनी ने अमेरिका के साथ एक सकारात्मक पूर्व-बीएलए बैठक संपन्न की है...

Genethon ने अपनी कम खुराक वाली माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी (GNT0004) से उपचारित ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी रोगियों में 2-वर्षीय प्रभावकारिता की पुष्टि की है।

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संथेरा ने रूस में AGAMREE (Vamorolone) के वितरण के लिए Biomedica के साथ समझौता किया

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2025 वर्ल्ड मसल सोसाइटी कांग्रेस में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए Duvyzat (गिविनोस्टैट) पर नया डेटा प्रस्तुत किया गया

इटालफार्माको ने घोषणा की कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए गिविनोस्टेट पर अतिरिक्त डेटा उपलब्ध है...

Form Bio और क्योर रेयर डिजीज ने जेनेटिक मेडिसिन के विकास में तेजी लाने के लिए साझेदारी की, जिससे CRD के ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी कार्यक्रम को बढ़ावा मिलेगा

कृत्रिम बुद्धिमत्ता से संचालित आनुवंशिक चिकित्सा विकास और जीनोम इंजीनियरिंग में अग्रणी कंपनी Form Bio ने एक घोषणा की है...

हेल्थ कनाडा ने कनाडा में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए प्रथम उपचार के रूप में AGAMREE (Vamorolone) को मंजूरी दी

Kye Pharmaceuticals ने घोषणा की है कि हेल्थ कनाडा ने AGAMREE (वैमोरोलोन) को ... के उपचार के लिए मंजूरी दे दी है।.

Tevard Biosciences ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए tRNA-आधारित थेरेपी के साथ पूर्ण-लंबाई वाले प्रोटीन के उत्पादन को प्रदर्शित करने वाले डेटा प्रस्तुत किए

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