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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Aji Bio-Pharma und Gene Tools LLC geben Zusammenarbeit bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
Aji Bio-Pharma ist ein führender Anbieter von Auftragsentwicklungs- und Herstellungsdienstleistungen für Biopharmazeutika, und Gene...
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Satellos gibt die Verabreichung des ersten erwachsenen Patienten im Rahmen der offenen Langzeit-Nachbeobachtungsstudie LT-001 zu SAT-3247 bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Satellos Bioscience gab bekannt, dass der erste Patient in der offenen Langzeitstudie behandelt wurde...
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Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) hat das Potenzial, das Fortschreiten der Krankheit bei DMD-Patienten zu verlangsamen, die für Exon 44-Skipping geeignet sind
Nippon Shinyaku gab Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus einer 3,5-jährigen Zulassungsphase bekannt, die auf einer... basiert.
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Avidity Biosciences gibt positives Pre-BLA-Meeting mit US FDA für del-zota in DMD44 bekannt; eine Einreichung ist für das erste Quartal 2026 geplant
Avidity Biosciences gab bekannt, dass das Unternehmen ein positives Vorgespräch mit der US-Behörde über die Zulassung der BLA (British License Application) geführt hat...
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Satellos gibt neue Daten bekannt, die die Sicherheit, Verträglichkeit und funktionellen Auswirkungen von SAT-3247 in der ersten Studie am Menschen mit Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie weiter belegen
Satellos Bioscience gab neue Daten bekannt, die die Verträglichkeit und erste Wirksamkeit von SAT-3247 in... weiter belegen.
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Genethon bestätigt 2-jährige Wirksamkeit bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die mit seiner niedrig dosierten Mikrodystrophin-Gentherapie (GNT0004) behandelt wurden
Genethon veröffentlichte positive Langzeitwirksamkeitsdaten, die bei drei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie signifikante Verbesserungen zeigten...
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Santhera schließt Vereinbarung mit Biomedica für den Vertrieb von AGAMREE (Vamorolone) in Russland ab
Santhera gibt die Unterzeichnung eines Exklusivvertrags mit Biomedica über den Vertrieb von... bekannt.
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SonoThera präsentiert auf der ESGCT 2025 neue Daten, die die Expression von menschlichem Dystrophin in voller Länge mittels gezielter, ultraschallvermittelter Verabreichung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie belegen
SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Ursachen menschlicher Krankheiten widmet...
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Neue Daten zu Duvyzat (Givinostat) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie auf dem Kongress der World Muscle Society 2025 vorgestellt
Italfarmaco gab bekannt, dass weitere Daten zu Givinostat zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie vorliegen...
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Form Bio und Cure Rare Disease arbeiten zusammen, um die Entwicklung genetischer Arzneimittel zu beschleunigen und das Duchenne-Muskeldystrophie-Programm von CRD voranzutreiben
Form Bio, ein führendes Unternehmen in der KI-gestützten Entwicklung von Genmedizin und Genom-Engineering, gab bekannt, dass...
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Health Canada genehmigt AGAMREE (Vamorolone) als erste Behandlung für Duchenne-Muskeldystrophie in Kanada
Kye Pharmaceuticals gab bekannt, dass Health Canada AGAMREE (Vamorolon) zur Behandlung von … zugelassen hat.
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Tevard Biosciences präsentiert Daten, die die Produktion von Vollproteinen mit tRNA-basierter Therapie für Duchenne-Muskeldystrophie belegen
Tevard Biosciences kündigte die Präsentation neuer präklinischer Daten an, die eine starke Wiederherstellung der vollständigen... zeigen.
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Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...