Atossa Therapeutics erhält den Status FDA als seltene pädiatrische Erkrankung für (Z)-Endoxifen zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Atossa Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA ("FDA") (Z)-Endoxifen den Status eines Arzneimittels für seltene pädiatrische Erkrankungen ("RPD") zur Behandlung von … verliehen hat.
Satellos erhält FDA und die internationale Zulassung für den Beginn der pädiatrischen Phase-2-Studie mit SAT-3247 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Satellos gab bekannt, dass es die Zulassung als Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (FDA) und weiteren internationalen Aufsichtsbehörden erhalten hat….
Dyne Therapeutics wird im zweiten Quartal 2026 einen Antrag auf beschleunigte Zulassung für die Exon-51-Skipping-Therapie (DYNE-251) stellen.
Dyne Therapeutics gab positive Topline-Ergebnisse der Registrierungserweiterungskohorte (REC) seiner Phase-1/2-Studie DELIVER zur Bewertung von Zeleciment Rostudirsen (Z-Rostudirsen, auch bekannt als...) bekannt.
Capricor Therapeutics gibt positive Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie HOPE-3 mit Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
HOPE-3 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie zur Bewertung von Deramiocel bei Jungen und jungen Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie. Die Studie randomisierte….
ELEVIDYS-Gentherapie für nicht gehfähige Kinder mit DMD: FDA OKs ENDEAVOR Kohorte 8 Immunsuppressionsstudie
Sarepta Therapeutics bestätigte, dass FDA den Beginn der Dosierung in Kohorte 8 der ENDEAVOR-Studie (Studie 9001-103) genehmigt hat. Diese entscheidende Kohorte...