Solid Biosciences, Duchenne Musküler Distrofisi için Araştırma Aşamasındaki Gen Terapisi SGT-003 için Birleşik Krallık Yenilikçi Lisanslama ve Erişim Yolu kapsamında İnovasyon Pasaportu Tanımı ile Ödüllendirildi
Solid Biosciences, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için Şirketin araştırma aşamasındaki gen terapisi olan SGT-003'ün yeni... kapsamında bir İnovasyon Pasaportu aldığını duyurdu.
Sarepta'nın DMD Ekzon Atlama Terapileri Doğrulayıcı Çalışmada Başarısız Oldu, Hisse Senedi Fiyatı Düştü
Sarepta Therapeutics'nin zorlukları giderek kötüleşiyor. Duchenne kas distrofisi hastalarında, şirket ekzon atlama tedavileri olan Vyondys 53 ve Amondys 45'in...
PPMD, MyoDys Gen Düzenleme Platformu için MyoGene Bio'ye $400.000 Dolarlık Fon Sağladı
PPMD, endüstriye terapötik gelişmeyi hızlandırmak için fon sağlayan kuruluşun girişim-hayırseverlik girişimi PPMD Venture Pathways aracılığıyla MyoGene'ye $400.000 fon sağladı...
Solid Biosciences, INSPIRE DUCHENNE Klinik Araştırma İlerlemesi ve Planlanan Düzenleyici Tartışmalar Hakkında Güncelleme Sağlıyor
Solid Biosciences, Faz 1/2 INSPIRE DUCHENNE klinik çalışmasından olumlu yeni ara veriler duyurdu. Şirket ayrıca planlanan...
DMD'li Hastalarda AGAMREE'nin (vamorolon) Beş Yıllık Verileri, Standart Bakım Kortikosteroidleriyle Karşılaştırılabilir Etkinlikle Gelişmiş Güvenlik Profili Göstermektedir
Santhera, AGAMREE'yi (vamorolon) değerlendiren devam eden, açık etiketli, çok merkezli GUARDIAN çalışmasından alınan ilk değerlendirmeler de dahil olmak üzere uzun vadeli verilerin analizinden olumlu üst düzey sonuçlar bildirdi...