Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Aji Bio-Pharma ve Gene Tools LLC, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için İş Birliği Yapacaklarını Duyurdu
Aji Bio-Pharma a leading provider of biopharmaceutical contract development and manufacturing services, and Gene...
Basın Bültenleri
Satellos, Duchenne Musküler Distrofisi'nde SAT-3247'nin Açık Etiketli, Uzun Dönemli Takip Çalışması Olan LT-001 Dozunun İlk Yetişkin Hastaya Uygulandığını Duyurdu
Satellos Bioscience, announced that the first patient has been dosed in the open-label, long-term...
Basın Bültenleri
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02), Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında, Hastalığın İlerlemesini Yavaşlatma Potansiyeline Sahip
Nippon Shinyaku aşısı, 3,5 yıllık bir uygulama sonucunda elde edilen etkinlik ve güvenlik verilerini açıkladı...
Basın Bültenleri
Avidity Biosciences, DMD44'te del-zota için ABD FDA ile Olumlu Ön BLA Toplantısı Duyurdu ve 2026'nın 1. Çeyreğinde Sunum Planlanıyor
Avidity Biosciences, Şirketin ABD ile olumlu bir ön-BLA görüşmesini tamamladığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Satellos, Duchenne Kas Distrofisi Olan Yetişkinlerde İlk İnsan Deneylerinde SAT-3247'nin Güvenliğini, Toleransını ve İşlevsel Etkisini Daha da Gösteren Yeni Verileri Duyurdu
Satellos Bioscience, SAT-3247'nin toleransını ve ilk etkinliğini daha da gösteren yeni verileri açıkladı...
Basın Bültenleri
Genethon, Düşük Doz Mikro-Distrofin Gen Terapisi (GNT0004) ile Tedavi Edilen Duchenne Kas Distrofisi Hastalarında 2 Yıllık Etkinliğini Doğruladı
Genethon aşısı ile ilgili yayınlanan olumlu uzun vadeli etkinlik verileri, Duchenne kas distrofisi olan üç hastada anlamlı iyileşmeler gösterdiğini ortaya koydu...
Basın Bültenleri
Santhera, Rusya'da AGAMREE (Vamorolone) Dağıtımı İçin Biomedica ile Anlaşma Sağladı
Santhera, ... dağıtımı için Biomedica ile özel bir anlaşma imzaladığını duyurdu.
Basın Bültenleri
SonoThera, Duchenne Kas Distrofisini Tedavi Etmek İçin Hedefli, Ultrason Aracılı İletim Kullanarak Tam Uzunlukta İnsan Distrofini Ekspresyonunu Gösteren Yeni Verileri ESGCT 2025'te Sunuyor
SonoThera, insan hastalıklarının temel nedenini tedavi etmeye adanmış bir biyoteknoloji şirketidir...
Basın Bültenleri
2025 Dünya Kas Derneği Kongresi'nde Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Duvyzat (Givinostat) ile İlgili Yeni Veriler Sunuldu
Italfarmaco, Duchenne kas distrofisi tedavisinde kullanılan givinostat ile ilgili ek verilerin açıklandığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Form Bio ve Cure Rare Disease, Genetik Tıp Gelişimini Hızlandırmak ve CRD'nin Duchenne Musküler Distrofi Programını Geliştirmek İçin Ortaklık Kurdu
Yapay zekâ destekli genetik tıp geliştirme ve genom mühendisliği alanında lider olan Form Bio, bir duyuru yaptı...
Basın Bültenleri
Kanada Sağlık Bakanlığı, Kanada'da Duchenne Musküler Distrofisi için İlk Tedavi Olarak AGAMREE'yi (Vamorolone) Onayladı
Kye Pharmaceuticals, Kanada Sağlık Bakanlığı'nın AGAMREE (vamorolone) ilacını şu hastalığın tedavisi için onayladığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Tevard Biosciences, Duchenne Kas Distrofisi için tRNA Tabanlı Terapi ile Tam Uzunlukta Protein Üretimini Gösteren Verileri Sunuyor
Tevard Biosciences, tam uzunluktaki genlerin güçlü bir şekilde geri kazandırılmasını gösteren yeni klinik öncesi verilerin sunumunu duyurdu...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...