Atossa Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi için (Z)-Endoksifen'e FDA Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı Aldı
Atossa Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin ("FDA") (Z)-Endoxifen'ye nadir görülen pediatrik hastalık ("RPD") statüsü verdiğini duyurdu...
Satellos, Duchenne Musküler Distrofisi için SAT-3247'nin Pediatrik Faz 2 Testine Başlamak İçin FDA ve Uluslararası Onay Aldı
Satellos, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) ve diğer uluslararası düzenleyicilerden Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) izni aldığını bildirdi...
Dyne Therapeutics, Exon 51 Atlama Terapisi (DYNE-251) için 2026'nın 2. Çeyreğinde Hızlandırılmış Onay için Başvuruda Bulunacak
Dyne Therapeutics, zeleciment rostudirsen'i (z-rostudirsen, ayrıca bilinen adıyla...) değerlendiren Faz 1/2 DELIVER denemesinin Kayıt Genişletme Kohortu'ndan (REC) olumlu üst satır sonuçları duyurdu.
Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi'de Deramiocel'in Pivotal Faz 3 HOPE-3 Çalışmasından Olumlu Üst Düzey Sonuçlar Duyurdu
HOPE-3, Duchenne kas distrofisi olan erkek ve genç erkeklerde Deramiocel'yi değerlendiren, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, Faz 3 klinik bir çalışmadır. Çalışmada randomize...
DMD'li Yürüyemeyen Çocuklar için ELEVIDYS Gen Terapisi: FDA, ENDEAVOR Kohort 8 İmmünosupresyon Çalışmasını Onayladı
Sarepta Therapeutics, FDA'nin ENDEAVOR (Çalışma 9001-103) çalışmasının 8. Kohortunda doz uygulamasının başlatılmasını onayladığını doğruladı. Bu kritik kohort...