البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
Aji Bio-Pharma وGene Tools LLC يعلنان عن تعاونهما لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)
Aji Bio-Pharma هي شركة رائدة في تقديم خدمات تطوير وتصنيع الأدوية البيولوجية التعاقدية، و Gene...
البيانات الصحفية
Satellos يعلن عن أول مريض بالغ يتلقى جرعة LT-001، وهي دراسة متابعة مفتوحة وطويلة الأمد لـ SAT-3247 في ضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة Satellos Bioscience أن أول مريض قد تلقى جرعة في الدراسة المفتوحة طويلة الأمد...
البيانات الصحفية
يمتلك Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) القدرة على إبطاء تقدم المرض لدى مرضى دوشين الذين يعانون من تخطي الإكسون 44
أعلنت شركة Nippon Shinyaku عن بيانات الفعالية والسلامة من طلب استمر لمدة 3.5 سنوات بناءً على...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Avidity Biosciences عن اجتماع إيجابي قبل اتفاقية BLA مع شركة FDA الأمريكية لـ del-zota في DMD44 مع تقديم مخطط للربع الأول من عام 2026
أعلنت شركة Avidity Biosciences أنها أكملت اجتماعًا إيجابيًا تمهيديًا لتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي مع الولايات المتحدة...
البيانات الصحفية
Satellos تعلن عن بيانات جديدة توضح بشكل أكبر السلامة والتحمل والتأثير الوظيفي لـ SAT-3247 في أول تجربة بشرية للبالغين المصابين بضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة Satellos Bioscience عن بيانات جديدة تُظهر بشكل أكبر مدى تحمل وفعالية SAT-3247 الأولية في...
البيانات الصحفية
Genethon يؤكد فعاليته لمدة عامين في مرضى ضمور العضلات دوشين الذين عولجوا بجرعة منخفضة من العلاج الجيني للديستروفين الدقيق (GNT0004)
أظهرت بيانات فعالية طويلة الأمد إيجابية لعقار Genethon، حيث كشف ثلاثة مرضى مصابين بضمور دوشين العضلي عن نتائج إيجابية ملحوظة...
البيانات الصحفية
سانثيرا تتوصل إلى اتفاقية مع Biomedica لتوزيع AGAMREE (Vamorolone) في روسيا
أعلنت شركة سانثيرا عن توقيع اتفاقية حصرية مع شركة Biomedica لتوزيع...
البيانات الصحفية
SonoThera يقدم بيانات جديدة في ESGCT 2025 توضح التعبير عن الديستروفين البشري كامل الطول باستخدام توصيل مستهدف بوساطة الموجات فوق الصوتية لعلاج ضمور العضلات دوشين
شركة SonoThera، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في علاج السبب الجذري للأمراض البشرية عن طريق...
البيانات الصحفية
بيانات جديدة عُرضت حول عقار Duvyzat (Givinostat) لعلاج ضمور العضلات دوشين في مؤتمر جمعية العضلات العالمية لعام 2025
أعلنت شركة إيتالفارماكو عن توفر بيانات إضافية حول دواء جيفينوستات لعلاج ضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
شراكة بين Form Bio وCure Rare Disease لتسريع تطوير الطب الجيني، وتعزيز برنامج CRD لعلاج ضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة Form Bio، الرائدة في مجال تطوير الطب الجيني المدعوم بالذكاء الاصطناعي وهندسة الجينوم، عن...
البيانات الصحفية
وزارة الصحة الكندية توافق على عقار AGAMREE (Vamorolone) كأول علاج لمرض ضمور العضلات دوشين في كندا
أعلنت شركة Kye Pharmaceuticals أن وزارة الصحة الكندية قد وافقت على استخدام دواء AGAMREE (فامورولون) لعلاج...
البيانات الصحفية
يقدم Tevard Biosciences بيانات توضح إنتاج بروتين كامل الطول باستخدام العلاج القائم على الحمض النووي الريبوزي الناقل لمرض ضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة Tevard Biosciences عن عرض بيانات ما قبل السريرية الجديدة التي تُظهر استعادة قوية للطول الكامل...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...