أعلنت شركة Form Bio، الرائدة في تطوير الطب الوراثي وهندسة الجينوم المدعوم بالذكاء الاصطناعي، عن شراكة استراتيجية مع شركة Cure Rare Disease (CRD)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية غير ربحية تُطوّر علاجات جينية لعلاج الأمراض العصبية العضلية والتنكسية العصبية النادرة والنادرة للغاية. ستعمل المنظمتان معًا على تسريع برامج تحديد وتحسين مؤشرات الأداء الرئيسية المتعددة، بدءًا من ضمور دوشين العضلي (DMD).
ومن خلال هذا التعاون، سوف تقوم شركة Form Bio بإجراء أبحاث الذكاء الاصطناعي باستخدام منصتها الحاسوبية الخاصة لدعم CRD في تطوير مرشحي الأدوية العلاجية الجينية المحسّنة للتغليف والتعبير والسلامة وقابلية التصنيع، وهي عوامل حاسمة في ضمان النجاح السريري وخفض التكاليف. تم تصميم البرنامج لتبسيط اختيار المرشحين الرئيسيين، وتسريع جداول التطوير وتعزيز النتائج للمرضى الذين يعانون من أمراض عصبية عضلية مدمرة والتي تفتقر حاليًا إلى خيارات العلاج.
تعاونت CRD في البداية مع Form Bio لتحسين مرشح علاجي لمرض دوشين لم يُحسّن بعدُ للتصنيع أو لم يُخفّض مناعته. باستخدام تسلسل القراءة الطويلة، وتحليل سلامة الجينوم، والتصميم المنطقي، ونماذج الذكاء الاصطناعي/التعلم الآلي، حدد Form Bio أوجه قصور في التعبئة والتغليف كان من الممكن أن تُعيق النجاح السريري. من خلال تعديل المحفز وتحسين النوكلياز، تمكن Form Bio من تحسين نسبة الجينوم الكامل لـ AAV من 13% إلى 59%، وهو ما يمثل زيادة قدرها 4.4 أضعاف في العائد العلاجي الذي تم تحقيقه في غضون شهر واحد فقط.
قال ريتشارد هورغان، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة "كيور راير ديزيز": "بالنسبة للمرضى وعائلاتهم الذين يعانون من أمراض عصبية عضلية وتنكسية عصبية نادرة، يُعدّ الوقت عاملاً حاسماً". وأضاف: "لقد حققت خبرة وتقنية Form Bio تحسناً ملموساً في برنامجنا لعلاج ضمور العضلات العضلي، مما ساهم في تطويره إلى مرحلة ما قبل السريرية في الجسم الحي مع إمكانية تصنيع وكفاءة أكبر بكثير. تُمثل هذه الشراكة مثالاً واضحاً على كيفية تضافر جهود المنظمات غير الربحية ورواد التكنولوجيا لتسريع تطوير علاجات تُغير حياة الفئات المهمّشة".
قالت الدكتورة ميشيل تشين، الرئيسة والمديرة التنفيذية لشركة Form Bio: "مهمتنا في Form Bio هي تمكين شركاء مثل مركز علاج الأمراض النادرة من خلال رؤانا القائمة على الذكاء الاصطناعي، والتي تُحوّل علم الأحياء إلى أنظمة هندسية قابلة للبرمجة". وأضافت: "من خلال تحسين تصميم ناقل AAV مُسبقًا، يُمكننا تقليل الوقت والتكلفة والمخاطر في جميع مراحل تطوير العلاج الجيني. ونحن فخورون بتمكين CRD من تقريب العلاجات الضرورية للمرضى الذين لا يملكون خيارات أخرى حاليًا".
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
يعمل مشروع Form Bio وCRD معًا على إظهار كيف يمكن للأدوات الحسابية المتقدمة والابتكار في التكنولوجيا الحيوية الذي يركز على المريض أن يعمل على تسريع الإنجازات وخفض التكاليف وتوفير علاجات أكثر أمانًا وفعالية للمرضى الذين لديهم احتياجات عاجلة غير ملباة.
