A Form Bio, líder em desenvolvimento de medicina genética e engenharia genômica com tecnologia de IA, anunciou uma parceria estratégica com a Cure Rare Disease (CRD), uma empresa de biotecnologia sem fins lucrativos que desenvolve terapias genéticas para o tratamento de doenças neuromusculares e neurodegenerativas raras e ultrarraras. Juntas, as organizações acelerarão programas para identificar e otimizar múltiplas indicações de medicamentos, começando pela distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Por meio dessa colaboração, o Form Bio conduzirá pesquisas de IA usando sua plataforma in silico proprietária para dar suporte ao CRD no desenvolvimento de candidatos a medicamentos de terapia genética otimizados para embalagem, expressão, segurança e capacidade de fabricação, fatores essenciais para garantir o sucesso clínico e a redução de custos. O programa foi criado para agilizar a seleção de candidatos principais, acelerando os cronogramas de desenvolvimento e melhorando os resultados para pacientes com doenças neuromusculares devastadoras que atualmente não têm opções de tratamento.
Inicialmente, o CRD firmou uma parceria com a Form Bio para aprimorar um candidato terapêutico para DMD que ainda não havia sido otimizado para fabricação ou que apresentava imunogenicidade reduzida. Utilizando sequenciamento de leitura longa, análise de integridade genômica, design racional e modelos de IA/ML, a Form Bio identificou ineficiências de encapsulamento que poderiam ter inibido o sucesso clínico. Ao modificar o promotor e otimizar a nuclease, o Form Bio melhorou a porcentagem do genoma completo do AAV de 13% para 59%, um aumento de 4,4 vezes no rendimento terapêutico alcançado em apenas um mês.
“Para pacientes e famílias que enfrentam doenças neuromusculares e neurodegenerativas raras, o tempo é crucial”, disse Richard Horgan, fundador e CEO da Cure Rare Disease. “A expertise e a tecnologia da Form Bio já proporcionaram uma melhoria mensurável em nosso programa de DMD, levando-o a estudos pré-clínicos in vivo com capacidade de fabricação e eficiência significativamente maiores. Esta parceria representa um exemplo poderoso de como organizações sem fins lucrativos e líderes em tecnologia podem unir forças para acelerar o desenvolvimento de terapias transformadoras para populações negligenciadas.”
“Nossa missão na Form Bio é capacitar parceiros como a Cure Rare Disease com nossos insights baseados em IA que transformam a biologia em sistemas programáveis e projetados”, disse Michelle Chen, Ph.D., Presidente e CEO da Form Bio. “Ao otimizar o design do vetor AAV antecipadamente, podemos reduzir tempo, custo e risco em todo o pipeline de desenvolvimento de terapia genética. Temos orgulho de permitir que a CRD leve terapias tão necessárias para mais perto de pacientes que atualmente não têm opções.”
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Juntos, Form Bio e CRD estão demonstrando como ferramentas computacionais avançadas e inovação biotecnológica focada no paciente podem acelerar avanços, reduzir custos e levar terapias mais seguras e eficazes a pacientes com necessidades urgentes não atendidas.
