Form Bio, líder en el desarrollo de medicina genética e ingeniería genómica con tecnología de IA, anunció una alianza estratégica con Cure Rare Disease (CRD), una empresa biotecnológica sin fines de lucro que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades neuromusculares y neurodegenerativas raras y ultrarraras. Juntas, ambas organizaciones acelerarán programas para identificar y optimizar múltiples indicaciones principales, comenzando con la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
A través de esta colaboración, Form Bio llevará a cabo investigaciones de IA utilizando su plataforma in silico patentada para apoyar al CRD en el desarrollo de candidatos a fármacos de terapia genética optimizados para el empaquetado, la expresión, la seguridad y la capacidad de fabricación, factores críticos para garantizar el éxito clínico y la reducción de costos. El programa está diseñado para agilizar la selección de candidatos principales, acelerar los plazos de desarrollo y mejorar los resultados para pacientes con enfermedades neuromusculares devastadoras que actualmente carecen de opciones de tratamiento.
El CRD se asoció inicialmente con Form Bio para mejorar un candidato terapéutico para la DMD que aún no estaba optimizado para su fabricación o presentaba una inmunogenicidad reducida. Mediante secuenciación de lectura larga, análisis de integridad genómica, diseño racional y modelos de IA/ML, Form Bio identificó ineficiencias de empaquetado que podrían haber inhibido el éxito clínico. Al modificar el promotor y optimizar la nucleasa, Form Bio mejoró el porcentaje de genoma completo de AAV de 13% a 59%, un aumento de 4,4 veces en el rendimiento terapéutico logrado en solo un mes.
“Para los pacientes y las familias que se enfrentan a enfermedades neuromusculares y neurodegenerativas raras, el tiempo es crucial”, afirmó Richard Horgan, fundador y director ejecutivo de Cure Rare Disease. “La experiencia y la tecnología de Form Bio ya han logrado una mejora apreciable en nuestro programa de DMD, avanzándolo a estudios preclínicos in vivo con una capacidad de fabricación y una eficiencia significativamente mayores. Esta colaboración representa un ejemplo contundente de cómo las organizaciones sin fines de lucro y los líderes tecnológicos pueden unir fuerzas para acelerar el desarrollo de terapias transformadoras para poblaciones marginadas”.
“Nuestra misión en Form Bio es empoderar a socios como Cure Rare Disease con nuestros conocimientos basados en IA que transforman la biología en sistemas diseñados y programables”, afirmó la Dra. Michelle Chen, presidenta y directora ejecutiva de Form Bio. “Al optimizar el diseño del vector AAV desde el principio, podemos reducir el tiempo, los costos y los riesgos en todo el proceso de desarrollo de la terapia génica. Nos enorgullece ayudar al CRD a acercar terapias tan necesarias a pacientes que actualmente no tienen opciones”.
Leer más: Ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
Juntos, Form Bio y CRD están demostrando cómo las herramientas computacionales avanzadas y la innovación biotecnológica centrada en el paciente pueden acelerar los avances, reducir los costos y brindar terapias más seguras y efectivas a pacientes con necesidades urgentes no satisfechas.
