Yapay zeka destekli genetik tıp geliştirme ve genom mühendisliği alanında lider olan Form Bio, nadir ve ultra nadir nöromüsküler ve nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için genetik tedaviler geliştiren kâr amacı gütmeyen bir biyoteknoloji şirketi olan Cure Rare Disease (CRD) ile stratejik bir ortaklık duyurdu. Kuruluşlar birlikte, Duchenne kas distrofisi (DMD) başta olmak üzere birden fazla öncü endikasyonu belirleme ve iyileştirme programlarını hızlandıracak.
Bu iş birliği sayesinde Form Bio, klinik başarıyı ve maliyet düşürmeyi sağlamada kritik faktörler olan paketleme, ifade, güvenlik ve üretilebilirlik açısından optimize edilmiş gen terapisi ilaç adaylarının geliştirilmesinde CRD'yi desteklemek için tescilli in silico platformunu kullanarak yapay zeka araştırması yürütecek. Program, tedavi seçeneklerinin bulunmadığı yıkıcı nöromüsküler hastalıkları olan hastalar için lider aday seçimini kolaylaştırmak, geliştirme süreçlerini hızlandırmak ve sonuçları ilerletmek üzere tasarlanmıştır.
CRD, henüz üretim için optimize edilmemiş veya immünojenitesi azaltılmamış bir DMD tedavi adayını geliştirmek için başlangıçta Form Bio ile ortaklık kurdu. Uzun okuma dizileme, genom bütünlüğü analizi, rasyonel tasarım ve yapay zeka/makine öğrenimi modellerini kullanan Form Bio, klinik başarıyı engelleyebilecek paketleme yetersizliklerini tespit etti. Promotörü modifiye ederek ve nükleazı optimize ederek Form Bio, AAV tam genom yüzdesini 13%'den 59%'ye yükseltti; bu da sadece bir ay içinde terapötik verimde 4,4 kat artışa yol açtı.
Cure Rare Disease'ın Kurucusu ve CEO'su Richard Horgan, "Nadir nöromüsküler ve nörodejeneratif hastalıklarla karşı karşıya olan hastalar ve aileleri için zaman kritik öneme sahip," dedi. "Form Bio'nin uzmanlığı ve teknolojisi, DMD programımızda ölçülebilir bir iyileşme sağlayarak, programı önemli ölçüde daha yüksek üretilebilirlik ve verimlilikle in vivo preklinik çalışmalara taşıdı. Bu ortaklık, kâr amacı gütmeyen kuruluşların ve teknoloji liderlerinin, göz ardı edilen popülasyonlar için hayat değiştiren tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak için güçlerini nasıl birleştirebileceklerinin güçlü bir örneğini temsil ediyor."
Form Bio Başkanı ve CEO'su Dr. Michelle Chen, "Form Bio'deki misyonumuz, biyolojiyi tasarlanmış, programlanabilir sistemlere dönüştüren yapay zeka destekli içgörülerimizle Cure Rare Disease gibi ortakları güçlendirmek," dedi. "AAV vektör tasarımını baştan itibaren optimize ederek, tüm gen terapisi geliştirme sürecindeki zamanı, maliyeti ve riski azaltabiliriz. CRD'nin, şu anda hiçbir seçeneği olmayan hastalara çok ihtiyaç duyulan tedavileri daha yakın bir yere getirmesini sağlamaktan gurur duyuyoruz."
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
Form Bio ve CRD birlikte, gelişmiş hesaplama araçlarının ve hasta odaklı biyoteknoloji inovasyonunun çığır açan buluşları nasıl hızlandırabileceğini, maliyetleri nasıl azaltabileceğini ve acil karşılanmamış ihtiyaçları olan hastalara nasıl daha güvenli ve daha etkili tedaviler getirebileceğini gösteriyor.
