Компания Form Bio, лидер в области разработки генной медицины на основе ИИ и генной инженерии, объявила о стратегическом партнерстве с Cure Rare Disease (CRD), некоммерческой биотехнологической компанией, разрабатывающей генную терапию для лечения редких и ультраредких нервно-мышечных и нейродегенеративных заболеваний. Вместе организации ускорят программы по выявлению и оптимизации множественных показаний, начиная с мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Благодаря этому сотрудничеству Form Bio будет проводить исследования в области искусственного интеллекта, используя свою собственную платформу in silico, чтобы оказать поддержку CRD в разработке кандидатов на генную терапию, оптимизированных с точки зрения упаковки, экспрессии, безопасности и технологичности — критических факторов для обеспечения клинического успеха и снижения затрат. Программа направлена на оптимизацию отбора ведущих кандидатов, ускорение сроков разработки и улучшение результатов для пациентов с тяжелыми нервно-мышечными заболеваниями, для которых в настоящее время отсутствуют варианты лечения.
Изначально CRD сотрудничала с Form Bio для усовершенствования терапевтического кандидата против DMD, который ещё не был оптимизирован для производства или обладал сниженной иммуногенностью. Используя секвенирование с длинными считываниями, анализ целостности генома, рациональный дизайн и модели искусственного интеллекта и машинного обучения, Form Bio выявила неэффективную упаковку, которая могла бы помешать клиническому успеху. Благодаря модификации промотора и оптимизации нуклеазы Form Bio увеличил процент полного генома AAV с 13% до 59%, что в 4,4 раза превышает терапевтический эффект, достигнутый всего за один месяц.
«Для пациентов и их семей, столкнувшихся с редкими нервно-мышечными и нейродегенеративными заболеваниями, время имеет решающее значение», — заявил Ричард Хорган, основатель и генеральный директор Cure Rare Disease. «Опыт и технологии Form Bio уже обеспечили ощутимое улучшение нашей программы DMD, выведя её на уровень доклинических исследований in vivo со значительно большей технологичностью и эффективностью. Это партнёрство — яркий пример того, как некоммерческие организации и лидеры в области технологий могут объединить усилия для ускорения разработки революционных методов лечения для малоизученных групп пациентов».
«Наша миссия в Form Bio — предоставить таким партнёрам, как Cure Rare Disease, наши знания на основе ИИ, которые преобразуют биологию в инженерные, программируемые системы», — сказала Мишель Чен, доктор философии, президент и генеральный директор Form Bio. «Оптимизируя дизайн векторов AAV на ранних этапах, мы можем сократить время, затраты и риски на всём этапе разработки генной терапии. Мы гордимся тем, что помогаем CRD сделать столь необходимые методы лечения доступными для пациентов, у которых сейчас нет выбора».
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
Совместно Form Bio и CRD демонстрируют, как передовые вычислительные инструменты и ориентированные на пациента биотехнологические инновации могут ускорить прорывы, сократить расходы и предоставить более безопасные и эффективные методы лечения пациентам с неотложными неудовлетворенными потребностями.
