एआई-संचालित आनुवंशिक चिकित्सा विकास और जीनोम इंजीनियरिंग में अग्रणी, Form Bio ने, दुर्लभ और अति-दुर्लभ न्यूरोमस्कुलर और न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों के उपचार के लिए आनुवंशिक चिकित्सा विकसित करने वाली एक गैर-लाभकारी जैव प्रौद्योगिकी कंपनी, क्योर रेयर डिजीज (CRD) के साथ एक रणनीतिक साझेदारी की घोषणा की है। दोनों संगठन मिलकर, ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से शुरुआत करते हुए, कई प्रमुख संकेतों की पहचान और अनुकूलन के कार्यक्रमों को गति देंगे।
इस सहयोग के माध्यम से, Form Bio अपने स्वामित्व वाले इन सिलिको प्लेटफॉर्म का उपयोग करके एआई अनुसंधान का संचालन करेगा, ताकि पैकेजिंग, अभिव्यक्ति, सुरक्षा और विनिर्माण क्षमता के लिए अनुकूलित जीन थेरेपी दवा उम्मीदवारों को विकसित करने में सीआरडी का समर्थन किया जा सके, जो नैदानिक सफलता और लागत में कमी सुनिश्चित करने के लिए महत्वपूर्ण कारक हैं। यह कार्यक्रम प्रमुख उम्मीदवारों के चयन को सरल बनाने, विकास की समयसीमा में तेजी लाने और विनाशकारी न्यूरोमस्कुलर रोगों से पीड़ित रोगियों के लिए परिणामों को उन्नत करने के लिए तैयार किया गया है, जिनके पास वर्तमान में उपचार के विकल्प नहीं हैं।
सीआरडी ने शुरुआत में Form Bio के साथ साझेदारी करके एक डीएमडी चिकित्सीय उम्मीदवार को बेहतर बनाया, जो अभी तक निर्माण के लिए अनुकूलित नहीं था या जिसकी प्रतिरक्षाजनकता कम थी। लॉन्ग-रीड सीक्वेंसिंग, जीनोम इंटीग्रिटी एनालिसिस, रैशनल डिज़ाइन और एआई/एमएल मॉडल का उपयोग करते हुए, Form Bio ने पैकेजिंग की उन अक्षमताओं की पहचान की जो नैदानिक सफलता में बाधा बन सकती थीं। प्रमोटर को संशोधित करके और न्यूक्लिऐस को अनुकूलित करके, Form Bio ने AAV पूर्ण जीनोम के प्रतिशत को 13% से 59% तक सुधार दिया, जिससे केवल एक महीने के भीतर चिकित्सीय उपज में 4.4 गुना वृद्धि हुई।
क्योर रेयर डिज़ीज़ के संस्थापक और सीईओ रिचर्ड होर्गन ने कहा, "दुर्लभ न्यूरोमस्कुलर और न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों से जूझ रहे मरीज़ों और परिवारों के लिए, समय बहुत महत्वपूर्ण है।" उन्होंने आगे कहा, "Form Bio की विशेषज्ञता और तकनीक ने हमारे डीएमडी कार्यक्रम में पहले ही उल्लेखनीय सुधार किया है, जिससे यह काफी बेहतर विनिर्माण क्षमता और दक्षता के साथ इन विवो प्रीक्लिनिकल अध्ययनों तक पहुँच गया है। यह साझेदारी इस बात का एक सशक्त उदाहरण है कि कैसे गैर-लाभकारी संस्थाएँ और तकनीकी क्षेत्र के अग्रणी लोग मिलकर उपेक्षित आबादी के लिए जीवन-परिवर्तनकारी उपचारों के विकास में तेज़ी ला सकते हैं।"
Form Bio के अध्यक्ष और सीईओ, पीएचडी, मिशेल चेन ने कहा, "Form Bio में हमारा मिशन, क्योर रेयर डिज़ीज़ जैसे साझेदारों को हमारी एआई-संचालित अंतर्दृष्टि से सशक्त बनाना है जो जीव विज्ञान को इंजीनियर्ड, प्रोग्रामेबल सिस्टम में बदल देती है।" उन्होंने आगे कहा, "AAV वेक्टर डिज़ाइन को पहले से ही अनुकूलित करके, हम संपूर्ण जीन थेरेपी विकास प्रक्रिया में समय, लागत और जोखिम को कम कर सकते हैं। हमें गर्व है कि हम CRD को उन रोगियों तक अत्यंत आवश्यक उपचार पहुँचाने में सक्षम बना रहे हैं जिनके पास वर्तमान में कोई विकल्प नहीं है।"
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Form Bio और CRD मिलकर यह प्रदर्शित कर रहे हैं कि किस प्रकार उन्नत कम्प्यूटेशनल उपकरण और रोगी-केंद्रित जैव प्रौद्योगिकी नवाचार सफलताओं को गति दे सकते हैं, लागत कम कर सकते हैं, तथा तत्काल अपूर्ण आवश्यकताओं वाले रोगियों के लिए अधिक सुरक्षित, अधिक प्रभावी उपचार उपलब्ध करा सकते हैं।
