Form Bio, ein führendes Unternehmen in der KI-gestützten Entwicklung genetischer Medizin und Genomtechnik, gab eine strategische Partnerschaft mit Cure Rare Disease (CRD) bekannt, einem gemeinnützigen Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien zur Behandlung seltener und extrem seltener neuromuskulärer und neurodegenerativer Erkrankungen entwickelt. Gemeinsam werden die Organisationen Programme zur Identifizierung und Optimierung mehrerer Leitindikationen beschleunigen, beginnend mit der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Im Rahmen dieser Zusammenarbeit wird Form Bio mithilfe seiner proprietären In-silico-Plattform KI-Forschung betreiben, um CRD bei der Entwicklung von Kandidaten für Gentherapie-Medikamente zu unterstützen, die hinsichtlich Verpackung, Expression, Sicherheit und Herstellbarkeit optimiert sind – entscheidende Faktoren für den klinischen Erfolg und die Kostensenkung. Das Programm soll die Auswahl der führenden Kandidaten rationalisieren, die Entwicklungszeitpläne beschleunigen und die Ergebnisse für Patienten mit verheerenden neuromuskulären Erkrankungen verbessern, für die es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten gibt.
CRD arbeitete zunächst mit Form Bio zusammen, um einen DMD-Therapiekandidaten zu verbessern, der noch nicht für die Herstellung optimiert war oder eine reduzierte Immunogenität aufwies. Mithilfe von Long-Read-Sequenzierung, Genomintegritätsanalyse, rationalem Design und KI/ML-Modellen identifizierte Form Bio Verpackungsineffizienzen, die den klinischen Erfolg hätten beeinträchtigen können. Durch die Modifizierung des Promotors und die Optimierung der Nuklease verbesserte Form Bio den Prozentsatz des vollständigen AAV-Genoms von 13% auf 59%, was einer 4,4-fachen Steigerung der therapeutischen Ausbeute innerhalb von nur einem Monat entspricht.
„Für Patienten und Familien mit seltenen neuromuskulären und neurodegenerativen Erkrankungen ist Zeit ein entscheidender Faktor“, sagte Richard Horgan, Gründer und CEO von Cure Rare Disease. „Die Expertise und Technologie von Form Bio haben bereits zu einer messbaren Verbesserung unseres DMD-Programms geführt und es mit deutlich verbesserter Herstellbarkeit und Effizienz in präklinische In-vivo-Studien gebracht. Diese Partnerschaft ist ein eindrucksvolles Beispiel dafür, wie gemeinnützige Organisationen und Technologieführer ihre Kräfte bündeln können, um die Entwicklung lebensverändernder Therapien für vernachlässigte Bevölkerungsgruppen zu beschleunigen.“
„Unsere Mission bei Form Bio ist es, Partner wie Cure Rare Disease mit unseren KI-gestützten Erkenntnissen zu unterstützen, die Biologie in technisch programmierbare Systeme zu transformieren“, sagte Dr. Michelle Chen, Präsidentin und CEO von Form Bio. „Durch die Optimierung des AAV-Vektordesigns im Vorfeld können wir Zeit, Kosten und Risiken entlang der gesamten Gentherapie-Entwicklungspipeline reduzieren. Wir sind stolz darauf, CRD dabei zu unterstützen, dringend benötigte Therapien Patienten näher zu bringen, die derzeit keine Optionen haben.“
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Gemeinsam zeigen Form Bio und CRD, wie fortschrittliche Computertools und patientenorientierte biotechnologische Innovationen Durchbrüche beschleunigen, Kosten senken und Patienten mit dringendem, ungedecktem Bedarf sicherere und wirksamere Therapien bieten können.
