Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Precision BioSciences представляет доклинические данные об эффективности и длительности действия препарата PBGENE-DMD при лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) на съезде Ассоциации мышечной дистрофии 2025 года...
This dystrophin gene correction approach which involves editing muscle satellite stem cells potentially enhances...
Пресс-релизы
Сарепта сообщает о смерти 16-летнего мальчика после лечения генной терапией Elevidys
On Tuesday, Sarepta Therapeutics said that the first recorded fatality associated with their gene...
Пресс-релизы
Компании Italfarmaco и Medis объявили о заключении эксклюзивного дистрибьюторского соглашения на препарат Гивиностат в 17 странах Центральной и Восточной Европы, включая страны Балтии
Italfarmaco и Medis, ведущая компания по коммерциализации фармацевтической продукции в Центральной и Восточной Европе, сегодня...
Пресс-релизы
Терапия Biophytis' BIO101 для лечения саркопении может принести надежду пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна
Результаты второго этапа клинических испытаний препарата SARA-INT были опубликованы в журнале Journal of Cachexia, Sarcopenia...
Пресс-релизы
Лечение Eteplirsen (Exondys 51) значительно замедляет снижение функции сердца при мышечной дистрофии Дюшенна
После многообещающих результатов в замедлении снижения функции сердца у пациентов с ДМД, препарат Eteplirsen (Exondys...).
Пресс-релизы
Capricor Therapeutics объявляет о положительных данных, демонстрирующих долгосрочную эффективность Deramiocel для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Положительные долгосрочные результаты продолжающегося клинического исследования HOPE-2 с открытой маркировкой (OLE) компании...
Пресс-релизы
Компания ITF Therapeutics LLC представила долгосрочные данные по препарату DUVYZAT™ (гивиностат) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна на клинической и научной конференции MDA
Сегодня американское подразделение компании Italfarmaco, ITF Therapeutics LLC, объявило о представлении семи тезисов докладов по мышечной дистрофии...
Пресс-релизы
Avidity Biosciences объявляет о положительных данных Topline Del-zota, показывающих последовательные, статистически значимые улучшения в дистрофине
Компания Avidity Biosciences объявляет о положительных предварительных результатах исследования Del-zota, демонстрирующих устойчивое, статистически значимое улучшение показателей дистрофина...
Пресс-релизы
Компания Roche поделится результатами текущей работы по генной терапии Elevidys на конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2025 г.
На конференции Ассоциации по борьбе с мышечной дистрофией (MDA) 2025 года компания Roche расскажет о своей текущей работе...
Пресс-релизы
Dyne Therapeutics объявляет о беспрецедентном и устойчивом функциональном улучшении в течение 18 месяцев после фазы 1/2 исследования DELIVER DYNE-251 при мышечной дистрофии Дюшенна
Dyne Therapeutics — компания, находящаяся на клинической стадии разработки, которая专注于 продвижению жизненно важных терапевтических средств для людей, живущих с...
Пресс-релизы
SonoThera представит новые данные генетической медицины с использованием направленной ультразвуковой доставки (UMD) при лечении мышечной дистрофии Дюшенна
Компания SonoThera представит новые данные на конференции MDA 2025 года, демонстрирующие потенциал...
Пресс-релизы
Solid Biosciences планирует запросить встречу с FDA в середине 2025 года для обсуждения возможных путей ускоренного утверждения SGT-003
Solid Biosciences — компания, работающая в области биотехнологий и разрабатывающая высокоточные генетические препараты нового поколения для лечения нервно-мышечных заболеваний...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...