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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Precision BioSciences präsentiert präklinische Daten zur Wirksamkeit und Haltbarkeit von PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf der Konferenz der Muscular Dystrophy Association 2025 ...
Dieser Ansatz zur Korrektur des Dystrophin-Gens, der die Bearbeitung von Muskel-Satellitenstammzellen beinhaltet, verbessert potenziell...
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Sarepta meldet Tod eines 16-jährigen Jungen nach Behandlung mit der Gentherapie Elevidys
Am Dienstag gab Sarepta Therapeutics bekannt, dass der erste Todesfall im Zusammenhang mit ihrem Gen registriert wurde...
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Italfarmaco und Medis geben exklusiven Vertriebsvertrag für Givinostat in 17 mittel- und osteuropäischen Ländern, einschließlich der baltischen Staaten, bekannt
Italfarmaco und Medis, ein führendes Pharmaunternehmen in Mittel- und Osteuropa, haben heute...
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Biophytis' BIO101-Therapie zur Behandlung von Sarkopenie könnte Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie Hoffnung bringen
Die klinische Phase-2-Studie SARA-INT wurde im Journal of Cachexia, Sarcopenia veröffentlicht...
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Eteplirsen (Exondys 51)-Behandlung verlangsamt den Rückgang der Herzfunktion bei Duchenne-Muskeldystrophie deutlich
Nach vielversprechenden Ergebnissen bei der Verlangsamung des Rückgangs der Herzfunktion bei Patienten mit DMD wurde Eteplirsen (Exondys...
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Capricor Therapeutics gibt positive Daten bekannt, die die langfristige Wirksamkeit von Deramiocel bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie belegen
Positive Langzeitergebnisse aus der laufenden offenen Verlängerungsstudie HOPE-2 ("OLE") des Unternehmens...
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ITF Therapeutics LLC präsentiert Langzeitdaten zu DUVYZAT™ (Givinostat) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der MDA
Heute gab die US-amerikanische Tochtergesellschaft von Italfarmaco, ITF Therapeutics LLC, die Einreichung von sieben Abstracts für die Konferenz über Muskeldystrophie bekannt...
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Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen
Avidity Biosciences gibt positive Topline-Daten zu Del-zota bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen,...
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Roche informiert auf der Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) über laufende Arbeiten zur Elevidys-Gentherapie
Auf der Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025 wird Roche über seine laufenden Arbeiten berichten...
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Dyne Therapeutics meldet beispiellose und anhaltende funktionelle Verbesserung über 18 Monate nach der Phase-1/2-DELIVER-Studie von DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie
Dyne Therapeutics ist ein Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung lebensverändernder Therapien für Menschen mit ... konzentriert.
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SonoThera präsentiert neue Daten zur genetischen Medizin unter Einsatz gezielter ultraschallgestützter Verabreichung (UMD) bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
SonoThera wird auf der MDA-Konferenz 2025 neue Daten präsentieren, die das Potenzial von... aufzeigen.
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Solid Biosciences plant, Mitte 2025 ein Treffen mit FDA zu beantragen, um mögliche beschleunigte Zulassungsverfahren für SGT-003 zu besprechen
Solid Biosciences, ein Life-Science-Unternehmen, das Präzisions-Gentherapien der nächsten Generation für neuromuskuläre Erkrankungen entwickelt...
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Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...