Satellos 向 FDA 提交 IND，用于杜氏肌营养不良症的 2 期 SAT-3247 临床试验
Satellos Bioscience 宣布向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交新药临床试验 (IND) 申请，同时接受平行监管...
FDA 授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症
Nippon Shinyaku 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格认定，该药物正在为……开发。
Italfarmaco 与 Multicare Pharma 签署 Givinostat (Duvyzat) 独家经销协议，Givinostat 是一种 DMD 治疗药物
Italfarmaco 宣布与拉丁美洲著名制药公司 Multicare Pharma 达成独家协议。Multicare Pharma 将支持巴西的监管审批……
Del-zota（外显子44跳跃疗法）在1/2期临床试验中证实可逆转关键功能终点的疾病进展
Avidity Biosciences 公布了 EXPLORE44 和 EXPLORE44-OLE 试验中，连续接受 del-zota 治疗一年的受试者获得的积极新数据。这些数据表明……
Belief BioMed宣布成功完成首剂BBM-D101基因治疗
Belief BioMed 是一家专注于开发尖端基因疗法的创新生物技术公司，今天宣布其自主研发的基因疗法的注册临床试验（CTR20252461）已于 2021 年 12 月 23 日在北京举行。