新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
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Precision BioSciences 在 2025 年肌肉萎缩症协会会议上展示了 PBGENE-DMD 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床前疗效和耐用性数据……
这种通过编辑肌肉卫星干细胞来纠正肌营养不良蛋白基因的方法，有可能增强…….
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Italfarmaco 和 Medis 宣布签署 Givinostat 在波罗的海国家等 17 个中欧和东欧国家的独家经销协议
Italfarmaco 和 Medis（一家在中欧和东欧领先的药品商业化公司）今天…….
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Eteplirsen (Exondys 51) 治疗可显著减缓杜氏肌营养不良症患者的心脏功能衰退
在延缓DMD患者心脏功能衰退方面取得令人鼓舞的结果后，Eteplirsen（Exondys...
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Capricor Therapeutics 公布积极数据，证明 Deramiocel 对治疗杜氏肌营养不良症具有长期疗效
公司正在进行的 HOPE-2 开放标签扩展（"OLE"）临床试验取得了积极的长期结果…….
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ITF Therapeutics LLC 在 MDA 临床和科学会议上展示了 DUVYZAT™ (givinostat) 治疗杜氏肌营养不良症的长期数据
今天，意大利制药公司Italfarmaco的美国子公司ITF Therapeutics LLC宣布了七项肌肉萎缩症研究的摘要…….
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Avidity Biosciences 公布 Del-zota 的正面顶线数据，显示肌营养不良蛋白水平持续、统计上显著改善
Avidity Biosciences公司公布了积极的Del-zota治疗初步数据，显示肌营养不良蛋白水平持续且具有统计学意义的显著改善…….
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Dyne Therapeutics 宣布，在 DYNE-251 治疗杜氏肌营养不良症的 1/2 期 DELIVER 试验中，患者在 18 个月内获得了前所未有的持续功能改善
Dyne Therapeutics是一家专注于为患有……的人们推进改变人生的疗法的临床阶段公司。.
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Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径
Solid Biosciences是一家生命科学公司，致力于开发用于治疗神经肌肉疾病的精准型下一代基因药物…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….