البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
يقدم Precision BioSciences بيانات ما قبل السريرية حول الفعالية والمتانة على PBGENE-DMD لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) في مؤتمر جمعية ضمور العضلات لعام 2025...
يُحتمل أن يُحسّن هذا النهج لتصحيح جين الديستروفين، والذي يتضمن تعديل الخلايا الجذعية الساتلية العضلية، من...
البيانات الصحفية
ساريبتا، تُبلغ عن وفاة صبي يبلغ من العمر 16 عامًا بعد تلقي العلاج الجيني Elevidys
أعلنت شركة Sarepta Therapeutics يوم الثلاثاء عن أول حالة وفاة مسجلة مرتبطة بجينها...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Italfarmaco وMedis عن اتفاقية التوزيع الحصري لـ Givinostat في 17 دولة في وسط وشرق أوروبا، بما في ذلك دول البلطيق
أعلنت اليوم شركتا إيتالفارماكو وميديس، وهما شركتان رائدتان في مجال تسويق الأدوية في وسط وشرق أوروبا...
البيانات الصحفية
علاج Biophytis' BIO101 لعلاج ضمور العضلات قد يمنح الأمل لمرضى ضمور العضلات دوشين
نُشرت نتائج المرحلة الثانية من التجربة السريرية SARA-INT في مجلة Cachexia, Sarcopenia...
البيانات الصحفية
علاج Eteplirsen (Exondys 51) يبطئ بشكل ملحوظ تدهور وظائف القلب في ضمور العضلات دوشين
بعد النتائج الواعدة في إبطاء تدهور وظائف القلب لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني، فإن Eteplirsen (Exondys...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن بيانات إيجابية تُثبت فعالية Deramiocel على المدى الطويل في علاج ضمور العضلات دوشين
نتائج إيجابية طويلة الأجل من التجربة السريرية المفتوحة التسمية HOPE-2 التي تجريها الشركة حالياً...
البيانات الصحفية
شركة ITF Therapeutics LLC تقدم بيانات طويلة المدى عن دواء DUVYZAT™ (givinostat) لعلاج ضمور العضلات دوشين في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية أطباء العظام الأمريكية (MDA)
أعلنت اليوم شركة ITF Therapeutics LLC، التابعة لشركة Italfarmaco في الولايات المتحدة، عن سبعة ملخصات بحثية متعلقة بمرض ضمور العضلات...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Avidity Biosciences عن بيانات Del-zota الإيجابية التي تُظهر تحسنات ثابتة وهامة إحصائيًا في الديستروفين
أعلنت شركة Avidity Biosciences عن بيانات أولية إيجابية لدواء Del-zota تُظهر تحسينات ثابتة وذات دلالة إحصائية في مستوى الديستروفين...
البيانات الصحفية
روش ستشارك العمل الجاري على العلاج الجيني Elevidys في مؤتمر جمعية ضمور العضلات (MDA) لعام 2025
في مؤتمر جمعية ضمور العضلات (MDA) لعام 2025، ستناقش شركة روش عملها الجاري...
البيانات الصحفية
Dyne Therapeutics يعلن عن تحسن وظيفي غير مسبوق ومستدام خلال 18 شهرًا من المرحلة الأولى والثانية من تجربة DELIVER لـ DYNE-251 في ضمور العضلات دوشين
شركة Dyne Therapeutics، وهي شركة في مرحلة التجارب السريرية تركز على تطوير علاجات تُغير حياة الأشخاص الذين يعانون من...
البيانات الصحفية
سيقدم SonoThera بيانات جديدة في مجال الطب الوراثي باستخدام التوصيل المستهدف بوساطة الموجات فوق الصوتية (UMD) في علاج ضمور العضلات دوشين
سيقدم SonoThera بيانات جديدة في مؤتمر MDA لعام 2025 تُظهر إمكانات...
البيانات الصحفية
تخطط مجموعة Solid Biosciences لطلب عقد اجتماع مع مجموعة FDA في منتصف عام 2025 لمناقشة مسارات الموافقة السريعة المحتملة لـ SGT-003
شركة Solid Biosciences، وهي شركة علوم حياة تعمل على تطوير أدوية جينية دقيقة من الجيل التالي لعلاج الأمراض العصبية العضلية...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...