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Comunicados de prensa
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
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Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
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Precision BioSciences presenta datos preclínicos de eficacia y durabilidad de PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la Asociación de Distrofia Muscular de 2025...
Este método de corrección del gen de la distrofina, que implica la edición de células madre satélite musculares, puede mejorar...
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Sarepta informa sobre la muerte de un niño de 16 años tras un tratamiento con terapia génica Elevidys
El martes, Sarepta Therapeutics dijo que la primera muerte registrada asociada con su gen...
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Italfarmaco y Medis han anunciado un acuerdo de distribución exclusiva de Givinostat en 17 países de Europa central y oriental, incluidos los países bálticos.
Italfarmaco y Medis, una empresa líder en la comercialización de productos farmacéuticos en Europa Central y Oriental, hoy...
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La terapia Biophytis' BIO101 para el tratamiento de la sarcopenia podría brindar esperanza a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne
El ensayo clínico de fase 2 SARA-INT se publicó en la revista Journal of Cachexia, Sarcopenia...
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El tratamiento con Eteplirsen (Exondys 51) ralentiza significativamente el deterioro de la función cardíaca en la distrofia muscular de Duchenne
Tras los prometedores resultados en la ralentización del deterioro de la función cardíaca en pacientes con DMD, Eteplirsen (Exondys...
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Capricor Therapeutics anuncia datos positivos que demuestran la eficacia a largo plazo de Deramiocel para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Resultados positivos a largo plazo del ensayo clínico de extensión abierta HOPE-2 ("OLE") en curso de la compañía...
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ITF Therapeutics LLC presenta datos a largo plazo de DUVYZAT™ (givinostat) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en la Conferencia Clínica y Científica de la MDA
Hoy, la filial estadounidense de Italfarmaco, ITF Therapeutics LLC, anunció siete resúmenes para la Distrofia Muscular...
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Avidity Biosciences anuncia datos positivos de Del-zota que muestran mejoras consistentes y estadísticamente significativas en la distrofina
Avidity Biosciences anuncia datos positivos de Del-zota que muestran mejoras consistentes y estadísticamente significativas en la distrofina,...
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Roche compartirá su trabajo en curso sobre la terapia génica Elevidys en la Conferencia de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2025
En la Conferencia de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2025, Roche hablará sobre su trabajo en curso...
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Dyne Therapeutics anuncia una mejora funcional sostenida y sin precedentes a lo largo de 18 meses del ensayo DELIVER de fase 1/2 de DYNE-251 en la distrofia muscular de Duchenne
Dyne Therapeutics, una empresa en fase clínica centrada en el desarrollo de terapias que transforman la vida de las personas que viven con...
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SonoThera presentará nuevos datos de medicina genética mediante administración dirigida mediante ultrasonidos (UMD) en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
SonoThera presentará nuevos datos en la Conferencia MDA de 2025 que demuestran el potencial de...
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Solid Biosciences planea solicitar una reunión con FDA a mediados de 2025 para analizar posibles vías de aprobación acelerada para SGT-003
Solid Biosciences, una empresa de ciencias biológicas que desarrolla medicamentos genéticos de precisión de última generación para enfermedades neuromusculares...
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Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
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Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...