LarComunicados de imprensa
Comunicados de imprensa
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
Continue explorando
Comunicados de imprensa
Precision BioSciences apresenta dados de eficácia pré-clínica e durabilidade do PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) na Muscular Dystrophy Association de 2025...
Essa abordagem de correção do gene da distrofina, que envolve a edição de células-tronco satélite musculares, potencialmente aumenta...
Comunicados de imprensa
Sarepta relata morte de menino de 16 anos após tratamento com terapia genética Elevidys
Na terça-feira, a Sarepta Therapeutics informou que foi registrada a primeira fatalidade associada ao seu gene...
Comunicados de imprensa
O acordo de distribuição exclusiva da Givinostat em 17 países da Europa Central e Oriental, incluindo os Estados Bálticos, foi anunciado pela Italfarmaco e Medis
A Italfarmaco e a Medis, empresa líder em comercialização farmacêutica na Europa Central e Oriental, anunciaram hoje...
Comunicados de imprensa
Terapia Biophytis' BIO101 para tratamento de sarcopenia pode trazer esperança para pacientes com distrofia muscular de Duchenne
O ensaio clínico de Fase 2 SARA-INT foi publicado no Journal of Cachexia, Sarcopenia...
Comunicados de imprensa
Tratamento com Eteplirsen (Exondys 51) retarda significativamente o declínio da função cardíaca na distrofia muscular de Duchenne
Após resultados promissores na desaceleração do declínio da função cardíaca em pacientes com DMD, o Eteplirsen (Exondys...
Comunicados de imprensa
Capricor Therapeutics anuncia dados positivos demonstrando eficácia de longo prazo do Deramiocel para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Resultados positivos a longo prazo do estudo clínico de extensão aberta (OLE) HOPE-2 da empresa...
Comunicados de imprensa
ITF Therapeutics LLC apresenta dados de longo prazo do DUVYZAT™ (givinostat) para tratamento da distrofia muscular de Duchenne na conferência clínica e científica da MDA
Hoje, a afiliada americana da Italfarmaco, a ITF Therapeutics LLC, anunciou sete resumos para a Conferência sobre Distrofia Muscular...
Comunicados de imprensa
Avidity Biosciences anuncia dados positivos de Del-zota Topline mostrando melhorias consistentes e estatisticamente significativas na distrofina
Avidity Biosciences anuncia dados preliminares positivos do estudo Del-zota, mostrando melhorias consistentes e estatisticamente significativas na distrofina,...
Comunicados de imprensa
Roche compartilhará o trabalho em andamento sobre a terapia genética Elevidys na conferência da Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025
Na Conferência da Associação de Distrofia Muscular (MDA) de 2025, a Roche discutirá seu trabalho em andamento...
Comunicados de imprensa
Dyne Therapeutics anuncia melhora funcional sem precedentes e sustentada ao longo de 18 meses do ensaio DELIVER de fase 1/2 do DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne
A Dyne Therapeutics, uma empresa em fase clínica focada no desenvolvimento de terapias transformadoras para pessoas que vivem com...
Comunicados de imprensa
SonoThera apresentará novos dados de medicina genética usando administração direcionada mediada por ultrassom (UMD) no tratamento da distrofia muscular de Duchenne
O SonoThera apresentará novos dados na Conferência MDA de 2025, demonstrando o potencial de...
Comunicados de imprensa
Solid Biosciences planeja solicitar uma reunião com o FDA em meados de 2025 para discutir possíveis caminhos de aprovação acelerada para SGT-003
A Solid Biosciences, uma empresa de ciências biológicas que desenvolve medicamentos genéticos de precisão de última geração para doenças neuromusculares...
Últimos artigos
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
Pesquisar
O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
Comunicados de imprensa
Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...