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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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Precision BioSciences ने 2025 मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए PBGENE-DMD पर प्रीक्लिनिकल प्रभावकारिता और स्थायित्व डेटा प्रस्तुत किया...
मांसपेशी उपग्रह स्टेम कोशिकाओं को संपादित करने वाली यह डिस्ट्रोफिन जीन सुधार पद्धति संभावित रूप से सुधार करती है...
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सरेप्टा ने Elevidys जीन थेरेपी उपचार के बाद 16 वर्षीय लड़के की मौत की रिपोर्ट दी
मंगलवार को, Sarepta Therapeutics ने कहा कि उनके जीन से संबंधित पहली दर्ज मृत्यु...
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इटालफार्माको और मेडिस द्वारा बाल्टिक राज्यों सहित 17 मध्य और पूर्वी यूरोपीय देशों में गिविनोस्टैट के अनन्य वितरण समझौते की घोषणा की गई है
इटालफार्माको और मेडिस, जो मध्य और पूर्वी यूरोप की एक प्रमुख दवा व्यावसायीकरण कंपनी है, ने आज...
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सार्कोपेनिया के उपचार के लिए Biophytis' BIO101 थेरेपी ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के रोगियों के लिए आशा ला सकती है
फेज 2 क्लिनिकल ट्रायल SARA-INT का प्रकाशन जर्नल ऑफ कैचेक्सिया, सार्कोपेनिया में हुआ था...
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Eteplirsen (Exondys 51) उपचार ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में हृदय की कार्यक्षमता में गिरावट को काफी हद तक धीमा कर देता है
डीएमडी से पीड़ित रोगियों में हृदय की कार्यप्रणाली में गिरावट को धीमा करने में आशाजनक परिणामों के बाद, 1टीपी97टी (1टीपी146टी...).
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Capricor Therapeutics ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए Deramiocel की दीर्घकालिक प्रभावकारिता को प्रदर्शित करने वाले सकारात्मक डेटा की घोषणा की
कंपनी के चल रहे HOPE-2 ओपन लेबल एक्सटेंशन ("OLE") क्लिनिकल ट्रायल से सकारात्मक दीर्घकालिक परिणाम प्राप्त हुए हैं...
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आईटीएफ थेरेप्यूटिक्स एलएलसी ने एमडीए क्लिनिकल और वैज्ञानिक सम्मेलन में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए DUVYZAT™ (गिविनोस्टैट) का दीर्घकालिक डेटा प्रस्तुत किया
आज, इटालफार्माको की अमेरिकी सहयोगी कंपनी, ITF Therapeutics LLC ने मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए सात शोध पत्रों के सार की घोषणा की...
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Avidity Biosciences ने डिस्ट्रोफिन में लगातार, सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाते हुए सकारात्मक टॉपलाइन डेल-ज़ोटा डेटा की घोषणा की
Avidity Biosciences ने सकारात्मक शीर्ष पंक्ति डेलज़ोटा डेटा की घोषणा की है जो डिस्ट्रोफिन में लगातार, सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दर्शाता है,...
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रोश मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) 2025 सम्मेलन में Elevidys जीन थेरेपी पर चल रहे काम को साझा करेगा
मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) 2025 सम्मेलन में, रोश अपनी चल रही परियोजनाओं पर चर्चा करेगी...
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Dyne Therapeutics ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में DYNE-251 के चरण 1/2 DELIVER परीक्षण से 18 महीनों के दौरान अभूतपूर्व और निरंतर कार्यात्मक सुधार की घोषणा की
Dyne Therapeutics, एक क्लिनिकल-स्टेज कंपनी है जो उन लोगों के लिए जीवन-परिवर्तनकारी उपचारों को आगे बढ़ाने पर केंद्रित है जो...
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SonoThera ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार में लक्षित, अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ वितरण (UMD) का उपयोग करके आनुवंशिक चिकित्सा के नए डेटा को प्रस्तुत करेगा
SonoThera 2025 एमडीए सम्मेलन में नए आंकड़े प्रस्तुत करेगा जो इसकी क्षमता को प्रदर्शित करेंगे...
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Solid Biosciences ने SGT-003 के लिए संभावित त्वरित अनुमोदन मार्गों पर चर्चा करने के लिए 2025 के मध्य में FDA के साथ बैठक का अनुरोध करने की योजना बनाई है
Solid Biosciences, एक जीवन विज्ञान कंपनी है जो तंत्रिका-मांसपेशियों संबंधी समस्याओं के लिए सटीक, अगली पीढ़ी की आनुवंशिक दवाएं विकसित कर रही है...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...