Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Precision BioSciences, 2025 Musküler Distrofi Derneği'nde Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Tedavisinde PBGENE-DMD'nin Klinik Öncesi Etkinlik ve Dayanıklılık Verilerini Sunuyor...
Kas uydu kök hücrelerinin düzenlenmesini içeren bu distrofin geni düzeltme yaklaşımı potansiyel olarak şunları artırır...
Basın Bültenleri
Sarepta, Elevidys Gen Terapisi Tedavisinden Sonra 16 Yaşındaki Çocuğun Ölümünü Bildirdi
Sarepta Therapeutics Salı günü, genleriyle bağlantılı olarak kaydedilen ilk ölüm vakasının bildirildiğini açıkladı...
Basın Bültenleri
Italfarmaco ve Medis, Givinostat'ın Baltık Ülkeleri de Dahil 17 Orta ve Doğu Avrupa Ülkesinde Münhasır Dağıtım Anlaşmasını Duyurdu
Italfarmaco ve Orta ve Doğu Avrupa'nın önde gelen ilaç pazarlama şirketi Medis, bugün...
Basın Bültenleri
Sarkopeni Tedavisinde Biophytis' BIO101 Terapisi Duchenne Musküler Distrofi Hastalarına Umut Getirebilir
Faz 2 klinik çalışması SARA-INT, Cachexia, Sarcopenia... dergisinde yayınlandı.
Basın Bültenleri
Eteplirsen (Exondys 51) Tedavisi Duchenne Musküler Distrofi'de Kalp Fonksiyonu Gerilemesini Önemli Ölçüde Yavaşlatıyor
DMD hastalarında kalp fonksiyonundaki gerilemeyi yavaşlatmada umut vadeden sonuçların ardından, Eteplirsen (Exondys...
Basın Bültenleri
Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Deramiocel'nin Uzun Vadeli Etkinliğini Gösteren Olumlu Verileri Duyurdu
Şirketin devam eden HOPE-2 açık etiketli uzatma ("OLE") klinik çalışmasından olumlu uzun vadeli sonuçlar...
Basın Bültenleri
ITF Therapeutics LLC, MDA Klinik ve Bilimsel Konferansında Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde DUVYZAT™'ın (givinostat) Uzun Vadeli Verilerini Sundu
Bugün, Italfarmaco'nun ABD'deki iştiraki ITF Therapeutics LLC, Kas Distrofisi ile ilgili yedi makalenin özetini duyurdu...
Basın Bültenleri
Avidity Biosciences, Distrofin'de Tutarlı, İstatistiksel Olarak Anlamlı İyileşmeler Gösteren Pozitif Topline Del-zota Verilerini Duyurdu
Avidity Biosciences, Del-zota verilerinin olumlu sonuçlarını açıkladı; bu veriler, distrofin düzeylerinde tutarlı ve istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gösteriyor...
Basın Bültenleri
Roche, Kas Distrofisi Derneği (MDA) 2025 Konferansında Elevidys Gen Terapisi Üzerindeki Devam Eden Çalışmalarını Paylaşacak
Roche, Kas Distrofisi Derneği (MDA) 2025 Konferansı'nda devam eden çalışmaları hakkında bilgi verecek...
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi'de DYNE-251'nin 1/2. Aşama DELIVER Denemesinden 18 Ay Boyunca Benzeri Olmayan ve Sürdürülebilir Fonksiyonel İyileşme Duyurdu
Dyne Therapeutics, klinik aşamada olan ve çeşitli rahatsızlıkları olan kişilerin yaşamlarını dönüştüren tedaviler geliştirmeye odaklanmış bir şirkettir...
Basın Bültenleri
SonoThera, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Hedefli, Ultrason Aracılı İletim (UMD) Kullanan Genetik Tıp Hakkında Yeni Veriler Sunacak
SonoThera, 2025 MDA Konferansı'nda ... potansiyelini gösteren yeni veriler sunacak.
Basın Bültenleri
Solid Biosciences, SGT-003 için Olası Hızlandırılmış Onay Yollarını Tartışmak Üzere 2025 Ortasında FDA ile Bir Toplantı Talep Etmeyi Planlıyor
Solid Biosciences, nöromüsküler hastalıklar için hassas, yeni nesil genetik ilaçlar geliştiren bir yaşam bilimleri şirketidir...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...