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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Precision BioSciences présente des données précliniques d'efficacité et de durabilité sur PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association...
Cette approche de correction du gène de la dystrophine, qui consiste à modifier les cellules souches des satellites musculaires, pourrait potentiellement améliorer...
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Sarepta annonce le décès d'un garçon de 16 ans après un traitement par thérapie génique Elevidys
Mardi, Sarepta Therapeutics a annoncé le premier décès enregistré lié à leur gène...
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L'accord de distribution exclusive de Givinostat dans 17 pays d'Europe centrale et orientale, y compris les États baltes, a été annoncé par Italfarmaco et Medis
Italfarmaco et Medis, une entreprise leader dans la commercialisation de produits pharmaceutiques en Europe centrale et orientale, aujourd'hui...
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La thérapie Biophytis' BIO101 pour le traitement de la sarcopénie pourrait apporter de l'espoir aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
L'essai clinique de phase 2 SARA-INT a été publié dans le Journal of Cachexia, Sarcopenia...
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Le traitement par Eteplirsen (Exondys 51) ralentit considérablement le déclin de la fonction cardiaque dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Suite aux résultats prometteurs obtenus dans le ralentissement du déclin de la fonction cardiaque chez les patients atteints de DMD, le Eteplirsen (Exondys...
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Capricor Therapeutics annonce des données positives démontrant l'efficacité à long terme de Deramiocel pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Résultats positifs à long terme de l'étude clinique d'extension en ouvert HOPE-2 (" OLE ") actuellement menée par la société...
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ITF Therapeutics LLC présente les données à long terme de DUVYZAT™ (givinostat) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne lors de la conférence clinique et scientifique de la MDA
Aujourd'hui, la filiale américaine d'Italfarmaco, ITF Therapeutics LLC, a annoncé sept résumés pour le congrès sur la dystrophie musculaire...
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Avidity Biosciences annonce des données Del-zota positives montrant des améliorations constantes et statistiquement significatives de la dystrophine
Avidity Biosciences annonce des données préliminaires positives concernant Del-zota, montrant des améliorations constantes et statistiquement significatives de la dystrophine,...
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Roche présentera ses travaux en cours sur la thérapie génique Elevidys lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA)
Lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA), Roche présentera ses travaux en cours...
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Dyne Therapeutics annonce une amélioration fonctionnelle sans précédent et durable sur 18 mois à partir de l'essai de phase 1/2 DELIVER de DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Dyne Therapeutics, une société en phase clinique axée sur le développement de thérapies transformatrices pour les personnes atteintes de...
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SonoThera présentera de nouvelles données sur la médecine génétique utilisant l'administration ciblée par ultrasons (UMD) dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
SonoThera présentera de nouvelles données lors de la conférence MDA 2025, démontrant le potentiel de...
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Solid Biosciences prévoit de demander une réunion avec FDA à la mi-2025 pour discuter des voies d'approbation accélérées potentielles pour SGT-003
Solid Biosciences, une société de sciences de la vie développant des médicaments génétiques de précision de nouvelle génération pour les maladies neuromusculaires...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...