Исследования мРНК в лечении МДД: будущие терапевтические кандидаты
Учитывая, что одобренные FDA методы терапии пропуска экзонов и генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, которые, как известно, не производят достаточного количества дистрофина и...
Чудодейственный стероид Vamorolone (Agamree) может обеспечить более безопасное лечение МДД
Новый стероидный препарат, используемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, продемонстрировал большой потенциал в лечении воспалительных заболеваний, включая ревматоидный артрит, сообщают...
Keros Therapeutics объявляет о первых основных результатах первой фазы клинического испытания KER-065 на здоровых добровольцах
Keros Therapeutics — биофармацевтическая компания, находящаяся на клинической стадии и занимающаяся разработкой и коммерциализацией новых терапевтических средств для лечения широкого спектра пациентов с расстройствами, которые...
Предстоящие терапии пропуска экзона 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Терапия пропуска экзона 51 при мышечной дистрофии Дюшенна — это инновационное лечение, направленное на устранение генетической мутации, ответственной за мышечную дистрофию Дюшенна (МДД). Пропуская экзон 51...
Медицинская школа Шанхайского университета Цзяотун начинает клинические испытания терапии пропуска экзона 51 LE051
Целью исследования LE051 является оценка безопасности, переносимости и эффективности внутривенной терапии LE051 у пациентов с МДД, получающих лечение экзоном 51...