Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах исследования SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, использующего технологию пропуска экзонов и РНК-содержащие лекарственные средства, включая антисмысловые олигонуклеотиды (АСО). Компания представила новые результаты на 22-й ежегодной конференции Общества олигонуклеотидной терапии (OTS) 2026. Результаты показали...
Пресс-релизы
Препарат STM-01 переходит во вторую фазу клинических испытаний для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Secretome Therapeutics объявила о начале THRIVE-2, клинического исследования II фазы, оценивающего эффективность экспериментальной терапии STM-01 у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Набор участников в исследование открыт, и ожидается, что первый участник будет зарегистрирован в ближайшее время. Что такое THRIVE-2? THRIVE-2 — это многоцентровое, многодозовое исследование...
Продолжайте исследования
Исследовать
ImmunoForge получает одобрение FDA IND на 2 фазу клинического исследования «Пемзивиптадила» для лечения кардиомиопатии при МДД
Препарат пемзивиптадил, применяемый для лечения кардиомиопатии, вызванной мышечной дистрофией Дюшенна, используется один раз в неделю и основан на...
Исследовать
Nippon Shinyaku объявляет о первом клиническом испытании (первом на людях) препарата Брогидирсен NS-089/NCNP-02 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Национальный центр неврологии и психиатрии объявил о публикации результатов исследования...
Исследовать
Что такое Ataluren (Translarna)? Для чего используется Ataluren?
Ataluren (Translarna) — это экспериментальный препарат, используемый для замедления прогрессирования заболевания у амбулаторных пациентов с...
Исследовать
Что такое Deramiocel? Что делает CAP-1002?
Capricor Therapeutics — биотехнологическая компания, разрабатывающая инновационные клеточные и экзосомные терапевтические средства для лечения...
Исследовать
Является ли генная терапия Дюшенна подходящим методом лечения, несмотря на ее иммуногенный класс?
Прогрессирующая мышечная слабость и в конечном итоге летальный исход в результате кардиомиопатии или респираторных осложнений...
Исследовать
Новые исследования взаимодействия белков при мышечной дистрофии Дюшенна ведут к более целенаправленной терапии
Новаторское открытие показало сложные взаимосвязи между дистрофином, белком, обеспечивающим стабильность мышц,...
Исследовать
Моделирование с использованием рыбок данио-рерио даёт многообещающие результаты в исследовании болезни Дюшенна (МДД)
Рыбка данио рерио (Danio rerio) стала ценным модельным организмом для исследования развития опорно-двигательного аппарата...
Исследовать
Врачи системы здравоохранения Университета Майами и детской больницы Хольц оценили эффективность препарата ELEVIDYS
Врачи Университетской системы здравоохранения Майами и Детской больницы Хольца играют важную роль...
Исследовать
Инструмент редактирования генов SPLICER имеет большой потенциал для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Новый инструмент редактирования генов, который помогает клеточным механизмам пропускать участки генов, ответственных за...
Исследовать
Исследователи обнаружили 18-значный код (Wnt7a), который позволяет белкам перемещаться по телу
Исследователи из Оттавского университета и Оттавской больницы обнаружили 18-значный код...
Исследовать
Capricor Therapeutics подает заявку на лечение кардиомиопатии МДД
Capricor Therapeutics — биотехнологическая компания, разрабатывающая инновационные клеточные и экзосомные терапевтические средства для лечения...
Исследовать
Satellos вырабатывал почти нормальные уровни дистрофина в эксперименте с собаками с МДД с помощью SAT-3247
Согласно заявлению компании Satellos Bioscience Inc., в ходе эксперимента, проведенного на...
Последние статьи
ДМД
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?: 108 часто задаваемых вопросов
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), широко известная как дистрофия Дюшенна, — это редкое генетическое заболевание, которое...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...