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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza a tecnologia de exclusão de éxons e medicamentos baseados em RNA, incluindo oligonucleotídeos antisense (ASOs). A empresa apresentou as novas descobertas na 22ª Reunião Anual da Sociedade de Terapêutica de Oligonucleotídeos (OTS) 2026. Os resultados mostraram...
Comunicados de imprensa
O medicamento STM-01 entra na Fase 2 de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne.
A Secretome Therapeutics anunciou o início do THRIVE-2, um estudo clínico de Fase 2 que avalia sua terapia experimental STM-01 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo já está com inscrições abertas e espera-se que o primeiro participante seja incluído em breve. O que é o THRIVE-2? O THRIVE-2 foi projetado como um estudo multicêntrico, com múltiplas doses,...
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ImmunoForge recebe aprovação FDA IND para ensaio clínico de fase 2 de 'Pemziviptadil' para cardiomiopatia DMD
O pemziviptadil, um medicamento para a cardiomiopatia distrofia muscular de Duchenne (DMD), é usado uma vez por semana e sua base de ação é...
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Nippon Shinyaku lança o primeiro ensaio clínico (primeiro em humanos) de Brogidirsen NS-089/NCNP-02 para o tratamento de Duchenne
O Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria anunciou a publicação de uma pesquisa...
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O que é Ataluren (Translarna)? Para que é usado Ataluren?
Ataluren (Translarna) é um medicamento experimental usado para retardar a progressão da doença em pacientes ambulatoriais com...
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O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz?
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias transformadoras baseadas em células e exossomos para o tratamento...
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A terapia genética de Duchenne é um tratamento adequado apesar de seu efeito de classe imunogênica?
Fraqueza muscular progressiva e eventual mortalidade como resultado de cardiomiopatia ou complicações respiratórias...
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Novas pesquisas sobre interações de proteínas na distrofia muscular de Duchenne levam a terapias mais direcionadas
Uma descoberta pioneira revelou as relações complexas entre a distrofina, uma proteína estabilizadora muscular,...
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Modelagem de peixe-zebra mostra-se promissora na pesquisa de Duchenne (DMD)
O peixe-zebra (Danio rerio) emergiu como um valioso organismo modelo para investigar o desenvolvimento musculoesquelético...
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Médicos do Sistema de Saúde da Universidade de Miami e do Hospital Infantil Holtz avaliaram a eficácia do ELEVIDYS
Os médicos do Sistema de Saúde da Universidade de Miami e do Hospital Infantil Holtz estão desempenhando um papel fundamental...
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Ferramenta de edição genética SPLICER tem grande potencial para tratar distrofia muscular de Duchenne
Uma nova ferramenta de edição genética que ajuda a maquinaria celular a ignorar partes dos genes responsáveis...
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Pesquisadores descobrem código de 18 dígitos (Wnt7a) que permite que proteínas viajem pelo corpo
Pesquisadores da Universidade de Ottawa e do Hospital de Ottawa descobriram um número de 18 dígitos...
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Capricor Therapeutics apresenta solicitação para tratamento de cardiomiopatia DMD
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias transformadoras baseadas em células e exossomos para o tratamento...
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Satellos produziu níveis quase normais de distrofina em experimento com cães com DMD com SAT-3247
De acordo com o anúncio feito pela Satellos Bioscience Inc., em um experimento conduzido em...
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DMD
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)?: 108 perguntas frequentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...