Estudos de mRNA no tratamento de DMD: futuros candidatos terapêuticos
Dado que as terapias de salto de exon e a terapia genética aprovadas pelo FDA para Distrofia Muscular de Duchenne, que são conhecidas por não produzir níveis suficientes de distrofina e...
Esteroide milagroso Vamorolone (Agamree) pode oferecer tratamento mais seguro para DMD
Um novo medicamento esteroide usado para tratar a distrofia muscular de Duchenne demonstrou grande potencial no tratamento de condições inflamatórias, incluindo artrite reumatoide, de acordo...
Keros Therapeutics anuncia resultados iniciais do ensaio clínico de fase 1 do KER-065 em voluntários saudáveis
Keros Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada no desenvolvimento e comercialização de novos tratamentos para tratar uma ampla gama de pacientes com distúrbios que são...
Próximas terapias de salto do Exon 51 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Terapias de salto do Exon 51 de Duchenne são tratamentos inovadores que visam abordar a mutação genética responsável pela distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ao pular o exon 51...
A Faculdade de Medicina da Universidade Jiao Tong de Xangai inicia ensaios clínicos da terapia de salto do Exon 51 LE051
O objetivo do estudo LE051 é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da terapia intravenosa LE051 em pacientes com DMD tratados com exon 51...