研究

DMD 治疗中的 mRNA 研究：未来治疗候选药物

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鉴于 FDA 批准的外显子跳跃疗法和杜氏肌营养不良症基因疗法已知不能产生足够水平的肌营养不良蛋白和……

神奇类固醇 Vamorolone (Agamree) 可以为 DMD 提供更安全的治疗

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据报道，一种用于治疗杜氏肌营养不良症的新型类固醇药物在治疗包括类风湿性关节炎在内的炎症性疾病方面显示出巨大潜力……

Keros Therapeutics 公布 KER-065 在健康志愿者中进行的 1 期临床试验的初步结果

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Keros Therapeutics 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗各种患有疾病的患者......

即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 51 跳跃疗法

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杜氏肌营养不良症外显子 51 跳跃疗法是一种创新疗法，旨在解决导致杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因突变。通过跳跃外显子 51...

上海交通大学医学院启动LE051外显子51跳跃疗法临床试验

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LE051 研究的目的是评估 LE051 静脉治疗对接受外显子 51 治疗的 DMD 患者的安全性、耐受性和有效性……
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