بيتبحث

بحث

أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.

أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية واعدة لعقار SPM-2551، وهو علاج تجريبي لضمور دوشين العضلي (Duchenne) يعتمد على تقنية تخطي الإكسون والأدوية القائمة على الحمض النووي الريبي (RNA)، بما في ذلك قليل النوكليوتيدات المضادة للجينات (ASOs). وقد عرضت الشركة هذه النتائج الجديدة في الاجتماع السنوي الثاني والعشرين لجمعية علاجات قليل النوكليوتيدات (OTS) لعام 2026. وأظهرت النتائج...

يدخل دواء STM-01 المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج ضمور دوشين العضلي

أعلنت شركة Secretome Therapeutics عن بدء دراسة THRIVE-2، وهي دراسة سريرية من المرحلة الثانية لتقييم علاجها التجريبي STM-01 لدى الأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD). باب التسجيل في الدراسة مفتوح الآن، ومن المتوقع انضمام أول مشارك قريبًا. ما هي دراسة THRIVE-2؟ صُممت دراسة THRIVE-2 لتكون دراسة متعددة المراكز ومتعددة الجرعات...
بقعة الصورة

استمر في الاستكشاف

حصلت شركة ImmunoForge على موافقة IND FDA لإجراء المرحلة الثانية من التجارب السريرية لـ "Pemziviptadil" لعلاج اعتلال عضلة القلب DMD

يُستخدم دواء بيمزيفيبتاديل لعلاج اعتلال عضلة القلب الناتج عن ضمور العضلات الدوشيني مرة واحدة أسبوعياً، وهو يعتمد على...

شركة نيبون شينياكو تطلق أول تجربة سريرية (أولى على البشر) لـ Brogidirsen NS-089/NCNP-02 لعلاج مرض دوشين

أعلن المركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي عن نشر بحث...

ما هو Ataluren (Translarna)؟ ما هي استخدامات Ataluren؟

Ataluren (Translarna) هو دواء تجريبي يُستخدم لإبطاء تطور المرض لدى المرضى الخارجيين المصابين بـ...

ما هو Deramiocel؟ ما هي وظيفة CAP-1002؟

شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية تعتمد على الخلايا والإكسوسومات لعلاج...

هل يعد العلاج الجيني لمرض دوشين علاجًا مناسبًا على الرغم من تأثيره المناعي؟

ضعف عضلي تدريجي ووفاة في نهاية المطاف نتيجة اعتلال عضلة القلب أو مضاعفات تنفسية...

أبحاث جديدة حول تفاعلات بروتينات مرض ضمور العضلات دوشين تؤدي إلى علاجات أكثر استهدافًا

أظهر اكتشاف رائد العلاقات المعقدة بين الديستروفين، وهو بروتين استقرار العضلات،...

نمذجة سمكة الزرد تظهر نتائج واعدة في أبحاث مرض دوشين (DMD)

برزت سمكة الزيبرا (Danio rerio) ككائن نموذجي قيّم لدراسة نمو الجهاز العضلي الهيكلي...

قام أطباء نظام الرعاية الصحية بجامعة ميامي ومستشفى هولتز للأطفال بتقييم فعالية ELEVIDYS

يلعب أطباء جامعة ميامي الصحية ومستشفى هولتز للأطفال دورًا رئيسيًا...

تتمتع أداة تحرير الجينات SPLICER بقدرة كبيرة على علاج ضمور العضلات دوشين

أداة جديدة لتحرير الجينات تساعد الآلية الخلوية على تخطي أجزاء من الجينات المسؤولة...

باحثون يكتشفون شفرة مكونة من 18 رقمًا (Wnt7a) تسمح للبروتينات بالتنقل في جميع أنحاء الجسم

توصل باحثون من جامعة أوتاوا ومستشفى أوتاوا إلى اكتشاف مكون من 18 رقماً...

تقدم شركة كابريكور ثيرابيوتكس طلبًا لعلاج اعتلال عضلة القلب الناتج عن مرض دوشين

شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية تعتمد على الخلايا والإكسوسومات لعلاج...

أحدث المقالات

ما هو ضمور دوشين العضلي (DMD)؟: 108 أسئلة شائعة

ضمور دوشين العضلي (DMD)، المعروف باسم دوشين، هو اضطراب وراثي نادر...

Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين

أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...

Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين

حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...

أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.

أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...

أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي

أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...

أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.

قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...

أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة

Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...

يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44

يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...