Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Communiqués de presse
Le STM-01 entre en phase 2 des essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Secretome Therapeutics a annoncé le lancement de THRIVE-2, une étude clinique de phase 2 évaluant son traitement expérimental STM-01 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le recrutement est ouvert et le premier participant devrait être inclus prochainement. Qu'est-ce que THRIVE-2 ? THRIVE-2 est une étude multicentrique à doses multiples….
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ImmunoForge reçoit l'approbation FDA IND pour l'essai clinique de phase 2 du « Pemziviptadil » pour la cardiomyopathie DMD
A medication for DMD cardiomyopathy, pemziviptadil is used once a week and is based...
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Nippon Shinyaku publie le premier essai clinique (le premier chez l'homme) du Brogidirsen NS-089/NCNP-02 pour le traitement de la maladie de Duchenne
Le Centre national de neurologie et de psychiatrie annonce la publication d'une étude...
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Qu'est-ce que Ataluren (Translarna) ? À quoi sert Ataluren ?
Ataluren (Translarna) est un médicament expérimental utilisé pour ralentir la progression de la maladie chez les patients ambulatoires atteints de...
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Qu'est-ce que Deramiocel ? Que fait CAP-1002 ?
Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement...
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La thérapie génique de Duchenne est-elle un traitement approprié malgré son effet de classe immunogène ?
Faiblesse musculaire progressive et décès éventuel dû à une cardiomyopathie ou à des complications respiratoires...
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De nouvelles recherches sur les interactions protéiques de la dystrophie musculaire de Duchenne conduisent à des thérapies plus ciblées
Une découverte novatrice a mis en lumière les relations complexes entre la dystrophine, une protéine de stabilité musculaire,...
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La modélisation du poisson zèbre s'avère prometteuse dans la recherche sur la maladie de Duchenne (DMD)
Le poisson-zèbre (Danio rerio) est devenu un organisme modèle précieux pour l'étude du développement musculo-squelettique...
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Les médecins du système de santé de l'Université de Miami et de l'hôpital pour enfants Holtz ont évalué l'efficacité d'ELEVIDYS
Les médecins du système de santé de l'Université de Miami et de l'hôpital pour enfants Holtz jouent un rôle majeur...
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L'outil d'édition génétique SPLICER offre un potentiel considérable pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
Un nouvel outil d'édition génique qui permet aux mécanismes cellulaires d'ignorer certaines parties des gènes responsables...
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Des chercheurs découvrent un code à 18 chiffres (Wnt7a) qui permet aux protéines de se déplacer dans le corps
Des chercheurs de l'Université d'Ottawa et de l'Hôpital d'Ottawa ont découvert un numéro à 18 chiffres...
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Capricor Therapeutics soumet une demande pour le traitement de la cardiomyopathie DMD
Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement...
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Les Satellos ont produit des niveaux de dystrophine presque normaux lors d'une expérience avec des chiens atteints de DMD avec SAT-3247
Selon l'annonce faite par Satellos Bioscience Inc., dans le cadre d'une expérience menée sur...
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DMD
Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? : 108 questions fréquentes
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), communément appelée dystrophie musculaire de Duchenne, est une maladie génétique rare qui...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...