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Investigación
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza tecnología de omisión de exones y medicamentos basados en ARN, incluidos oligonucleótidos antisentido (ASO). La compañía presentó los nuevos hallazgos en la 22.ª Reunión Anual de la Sociedad de Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS) 2026. Los resultados mostraron...
Comunicados de prensa
STM-01 entra en la fase 2 de ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne.
Secretome Therapeutics ha anunciado el inicio de THRIVE-2, un estudio clínico de fase 2 que evalúa su terapia experimental STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio ya está abierto a la inscripción, y se espera que el primer participante se inscriba próximamente. ¿Qué es THRIVE-2? THRIVE-2 está diseñado como un estudio multicéntrico, de dosis múltiples...
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Investigación
ImmunoForge recibe la aprobación FDA IND para el ensayo clínico de fase 2 de 'Pemziviptadil' para la miocardiopatía con DMD
A medication for DMD cardiomyopathy, pemziviptadil is used once a week and is based...
Investigación
Nippon Shinyaku publica el primer ensayo clínico (el primero en humanos) de Brogidirsen NS-089/NCNP-02 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
El Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría anuncia la publicación de una investigación...
Investigación
¿Qué es Ataluren (Translarna)? ¿Para qué se utiliza Ataluren?
Ataluren (Translarna) es un fármaco en fase de investigación que se utiliza para retrasar la progresión de la enfermedad en pacientes ambulatorios con...
Investigación
¿Qué es Deramiocel? ¿Qué hace CAP-1002?
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento...
Investigación
¿Es la terapia génica de Duchenne un tratamiento adecuado a pesar de su efecto inmunogénico de clase?
Debilidad muscular progresiva y eventual muerte como consecuencia de miocardiopatía o complicaciones respiratorias...
Investigación
Nuevas investigaciones sobre las interacciones de las proteínas en la distrofia muscular de Duchenne conducen a terapias más específicas
Un descubrimiento pionero ha demostrado las complejas relaciones entre la distrofina, una proteína de estabilidad muscular,...
Investigación
El modelado del pez cebra muestra resultados prometedores en la investigación de la enfermedad de Duchenne (DMD)
El pez cebra (Danio rerio) se ha convertido en un valioso organismo modelo para investigar el desarrollo musculoesquelético...
Investigación
Médicos del Sistema de Salud de la Universidad de Miami y del Hospital Infantil Holtz evaluaron la eficacia de ELEVIDYS
Los médicos del Sistema de Salud de la Universidad de Miami y del Hospital Infantil Holtz están desempeñando un papel fundamental...
Investigación
La herramienta de edición genética SPLICER tiene un gran potencial para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Una nueva herramienta de edición genética que ayuda a la maquinaria celular a omitir partes de los genes responsables...
Investigación
Investigadores descubren un código de 18 dígitos (Wnt7a) que permite a las proteínas viajar por el cuerpo
Investigadores de la Universidad de Ottawa y del Hospital de Ottawa han encontrado una cifra de 18 dígitos...
Investigación
Capricor Therapeutics presenta una solicitud para el tratamiento de la miocardiopatía DMD
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento...
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Satellos produjo niveles casi normales de distrofina en un experimento con perros con DMD con SAT-3247
Según el anuncio realizado por Satellos Bioscience Inc., en un experimento llevado a cabo en...
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DMD
¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne (DMD)?: 108 preguntas frecuentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...