La debilidad muscular progresiva y la mortalidad eventual como resultado de la miocardiopatía o complicaciones respiratorias son las características de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno grave ligado al cromosoma X. En la actualidad, no existe cura para la DMD y el enfoque principal de los tratamientos estándar se centra en el control de los síntomas. Las terapias genéticas pueden abordar de manera más eficaz la causa genética de la enfermedad mediante el empleo de medidas inmunosupresoras y diseños de vectores optimizados.
¿Cuáles son los efectos de los tratamientos de terapia génica en la enfermedad de distrofia muscular de Duchenne (DMD)? ¿Funcionan las terapias génicas? A continuación, se incluye un análisis exhaustivo.
