Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551 bekannt gegeben, eine experimentelle Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), die auf Exon-Skipping-Technologie und RNA-basierten Medikamenten, darunter Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), basiert. Das Unternehmen präsentierte die neuen Erkenntnisse auf der 22. Jahrestagung der Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. Die Ergebnisse zeigten….
Pressemitteilungen
STM-01 tritt in die Phase-2-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ein
Secretome Therapeutics hat den Start von THRIVE-2 bekannt gegeben, einer klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung der Prüftherapie STM-01 bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Studie ist ab sofort für die Rekrutierung von Studienteilnehmern geöffnet; die erste Teilnahme wird in Kürze erwartet. Was ist THRIVE-2? THRIVE-2 ist als multizentrische Studie mit mehreren Dosierungen konzipiert….
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Forschung
ImmunoForge erhält FDA IND-Zulassung für klinische Phase-2-Studie zu „Pemziviptadil“ bei DMD-Kardiomyopathie
Pemziviptadil ist ein Medikament zur Behandlung der DMD-Kardiomyopathie, das einmal wöchentlich angewendet wird und auf... basiert.
Forschung
Nippon Shinyaku veröffentlicht erste klinische Studie (erste am Menschen) von Brogidirsen NS-089/NCNP-02 zur Behandlung von Duchenne
Das Nationale Zentrum für Neurologie und Psychiatrie gibt die Veröffentlichung einer Forschungsarbeit bekannt...
Forschung
Was ist Ataluren (Translarna)? Wofür wird Ataluren verwendet?
Ataluren (Translarna) ist ein Prüfpräparat zur Verzögerung des Krankheitsverlaufs bei ambulanten Patienten mit...
Forschung
Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002?
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das innovative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung von... entwickelt.
Forschung
Ist die Duchenne-Gentherapie trotz ihres immunogenen Klasseneffekts eine geeignete Behandlung?
Fortschreitende Muskelschwäche und schließlich Tod infolge von Kardiomyopathie oder Atemwegskomplikationen...
Forschung
Neue Forschungen zu Proteininteraktionen bei der Muskeldystrophie Duchenne führen zu gezielteren Therapien
Eine bahnbrechende Entdeckung hat die komplexen Zusammenhänge zwischen Dystrophin, einem Muskelstabilitätsprotein, aufgezeigt...
Forschung
Zebrafisch-Modellierung liefert vielversprechende Ergebnisse in der Duchenne-Forschung
Der Zebrafisch (Danio rerio) hat sich als wertvoller Modellorganismus zur Untersuchung der Muskel-Skelett-Entwicklung etabliert...
Forschung
Ärzte des University of Miami Health System und des Holtz Children's Hospital beurteilten die Wirksamkeit von ELEVIDYS
Ärzte des Universitätsklinikums Miami und des Holtz Kinderkrankenhauses spielen eine wichtige Rolle...
Forschung
SPLICER-Gen-Editiertool bietet großes Potenzial zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne
Ein neues Genbearbeitungswerkzeug, das zellulären Mechanismen hilft, Teile von Genen zu überspringen, die für... verantwortlich sind.
Forschung
Forscher entdecken 18-stelligen Code (Wnt7a), der es Proteinen ermöglicht, sich im Körper fortzubewegen
Forscher der Universität Ottawa und des Ottawa Hospital haben eine 18-stellige Zahl gefunden...
Forschung
Capricor Therapeutics reicht Antrag zur Behandlung der DMD-Kardiomyopathie ein
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das innovative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung von... entwickelt.
Forschung
Satellos produzierte im Experiment mit Hunden mit DMD mithilfe von SAT-3247 nahezu normale Dystrophinwerte
Laut einer Mitteilung der Firma Satellos Bioscience Inc. wurde in einem Experiment Folgendes durchgeführt: ...
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DMD
Was ist Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)?: 108 häufig gestellte Fragen
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), allgemein bekannt als Duchenne, ist eine seltene genetische Erkrankung, die...
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
Pressemitteilungen
Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...