Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için deneysel bir tedavi olan ve ekson atlama teknolojisi ile antisens oligonükleotidler (ASO'lar) dahil olmak üzere RNA tabanlı ilaçlar kullanan SPM-2551 için umut verici preklinik sonuçlar açıkladı. Şirket, yeni bulguları Oligonükleotid Terapötikleri Derneği'nin (OTS) 22. Yıllık Toplantısı 2026'da sundu. Sonuçlar şunu gösterdi...
Basın Bültenleri
STM-01, Duchenne Kas Distrofisi İçin Faz 2 Klinik Çalışmasına Başladı
Secretome Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında deneysel tedavisi STM-01'i değerlendiren Faz 2 klinik çalışması THRIVE-2'nin başladığını duyurdu. Çalışmaya kayıtlar başladı ve ilk katılımcının yakında kaydolması bekleniyor. THRIVE-2 Nedir? THRIVE-2, çok merkezli, çok dozlu bir çalışma olarak tasarlanmıştır...
Keşfetmeye devam edin
Araştırma
ImmunoForge, DMD Kardiyomiyopatisi İçin 'Pemziviptadil'in 2. Faz Klinik Denemesi İçin FDA IND Onayı Aldı
DMD kardiyomiyopatisi için kullanılan bir ilaç olan pemziviptadil, haftada bir kez kullanılır ve temel bileşenleri şunlardır...
Araştırma
Nippon Shinyaku, Duchenne Tedavisi İçin Brogidirsen NS-089/NCNP-02'nin İlk Klinik Denemesini (İnsan Üzerinde İlk) Yayımladı
Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi, bir araştırma makalesinin yayınlandığını duyurdu...
Araştırma
Ataluren (Translarna) Nedir? Ataluren Ne İçin Kullanılır?
Ataluren (Translarna), ayakta tedavi gören hastalarda hastalık ilerlemesini geciktirmek için kullanılan deneysel bir ilaçtır...
Araştırma
Deramiocel nedir? CAP-1002 ne işe yarar?
Capricor Therapeutics, kanser tedavisi için dönüştürücü hücre ve eksozom bazlı terapötikler geliştiren bir biyoteknoloji şirketidir...
Araştırma
Duchenne Gen Terapisi İmmünojenik Sınıf Etkisine Rağmen Uygun Bir Tedavi midir?
Kalp kası hastalığı veya solunum komplikasyonları sonucu ilerleyici kas güçsüzlüğü ve nihayetinde ölüm...
Araştırma
Duchenne Kas Distrofisi Protein Etkileşimleri Üzerine Yeni Araştırmalar Daha Hedefli Terapilere Yol Açıyor
Öncü bir keşif, kas stabilitesi sağlayan bir protein olan distrofin ile kaslar arasındaki karmaşık ilişkileri ortaya koymuştur...
Araştırma
Zebra Balığı Modellemesi Duchenne (DMD) Araştırmasında Umut Vaat Ediyor
Zebrafish (Danio rerio), kas-iskelet sistemi gelişimini araştırmak için değerli bir model organizma olarak ortaya çıkmıştır...
Araştırma
Miami Üniversitesi Sağlık Sistemi ve Holtz Çocuk Hastanesi Doktorları ELEVIDYS'in Etkinliğini Değerlendirdi
Miami Üniversitesi Sağlık Sistemi ve Holtz Çocuk Hastanesi doktorları önemli bir rol oynuyor...
Araştırma
SPLICER Gen Düzenleme Aracı Duchenne Kas Distrofisini Tedavi Etmek İçin Büyük Bir Potansiyele Sahip
Hücresel mekanizmaların, genlerin sorumlu kısımlarını atlamasına yardımcı olan yeni bir gen düzenleme aracı...
Araştırma
Araştırmacılar, Proteinlerin Vücutta Dolaşmasını Sağlayan 18 Haneli Kodu (Wnt7a) Keşfettiler
Ottawa Üniversitesi ve Ottawa Hastanesi'nden araştırmacılar 18 haneli bir sayı keşfetti...
Araştırma
Capricor Therapeutics, DMD Kardiyomiyopatisinin Tedavisi İçin Başvuruda Bulundu
Capricor Therapeutics, kanser tedavisi için dönüştürücü hücre ve eksozom bazlı terapötikler geliştiren bir biyoteknoloji şirketidir...
Araştırma
Satellos, SAT-3247 ile DMD'li Köpekler Üzerinde Yapılan Deneyde Neredeyse Normal Distrofin Seviyeleri Üretti
Satellos Bioscience Inc. tarafından yapılan açıklamaya göre, gerçekleştirilen bir deneyde...
Son makaleler
DMD
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru
Duchenne kas distrofisi (DMD), yaygın olarak Duchenne olarak bilinen, nadir görülen genetik bir hastalıktır...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...