DMD Tedavisinde mRNA Çalışmaları: Gelecekteki Terapötik Adaylar
Duchenne Musküler Distrofisi için onaylı FDA ekzon atlama terapileri ve gen terapisi, yeterli düzeyde distrofin üretmediği ve...
Mucizevi Steroid Vamorolone (Agamree) DMD İçin Daha Güvenli Bir Tedavi Sunabilir
Duchenne kas distrofisini tedavi etmek için kullanılan yeni bir steroid ilacın, romatoid artrit de dahil olmak üzere iltihaplı durumların tedavisinde büyük potansiyel gösterdiği bildirildi...
Keros Therapeutics, Sağlıklı Gönüllülerde KER-065'nin 1. Faz Klinik Denemesinden İlk Önemli Sonuçları Duyurdu
Keros Therapeutics, çeşitli rahatsızlıkları olan hastaların tedavisi için yeni tedavi yöntemleri geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanan klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirkettir...
Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Ekzon 51 Atlama Terapileri
Duchenne Ekzon 51 atlama terapileri, Duchenne kas distrofisi (DMD) sorumlu genetik mutasyonu ele almayı amaçlayan yenilikçi tedavilerdir. Ekzon 51'i atlayarak...
Shanghai Jiao Tong Üniversitesi Tıp Fakültesi LE051 Ekzon 51 Atlama Terapisinin Klinik Denemelerine Başlıyor
LE051 çalışmasının amacı, ekson 51 ile tedavi edilen DMD hastalarında LE051 intravenöz tedavisinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmektir.