Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) Duchenne kas distrofisi (DMD) kardiyomiyopatisi teşhisi konan tüm hastaların tedavisinde deramiocel için tam onay almak amacıyla Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) için sürekli başvuru sürecini başlattığını duyurdu.
Capricor'un İcra Kurulu Başkanı Dr. Linda Marbán, "Bu duyuru, DMD tedavisi için deramiocel'in olası Biyolojik Lisans Başvurusu onayına yönelik ABD düzenleyici sürecinde önemli bir adım teşkil ediyor" dedi. "Deramiocel'in onaylanması, bu yeni, birinci sınıf tedavinin ihtiyaç duyan hastalara ulaştırılmasını hızlandırmamızı sağlayacaktır. Bu süreçte FDA ile çalışmayı dört gözle bekliyoruz."
Capricor, 2024 yılı sonuna kadar yuvarlanan BLA başvurusunu tamamlamayı planlıyor. Başvuru, deramiocel'in şu anda onaylı tedavi seçeneklerinin bulunmadığı ciddi DMD kardiyomiyopatisi durumu için tedavinin güvenliği ve/veya etkinliğinde önemli iyileştirmeler sağlayabileceği için öncelikli incelemeye uygun olabilir. Yuvarlanan BLA başvurusu tamamlandıktan sonra, FDA, inceleme için resmen kabul edildiğinde Şirkete bildirimde bulunacaktır.
Deramiocel Hakkında
Deramiocel (CAP-1002), distrofinopati ve kalp yetmezliğinde güçlü immünomodülatör, antifibrotik ve rejeneratif etkiler gösterdiği klinik öncesi ve klinik çalışmalarda gösterilen bir stromal hücre popülasyonu olan allojenik kardiyosfer türevi hücrelerden (CDC'ler) oluşur. CDC'ler, makrofajları hedef alan ve ifade profillerini değiştirerek proinflamatuar bir fenotip yerine iyileştirici bir fenotip benimsemelerini sağlayan ekzosomlar olarak bilinen ekstraselüler veziküller salgılayarak etki eder. CDC'ler 100'den fazla hakemli bilimsel yayının konusu olmuş ve çeşitli klinik çalışmalarda 200'den fazla insan denek üzerinde uygulanmıştır.
DMD tedavisi için Deramiocel, Yetim İlaç Tanımı almıştır ve deramiocel için düzenleyici yol RMAT (Rejeneratif Tıp İleri Terapi Tanımı) tarafından desteklenmektedir. Ayrıca, Capricor, DMD tedavisi için deramiocel için FDA pazarlama onayı alırsa, Capricor daha önce nadir görülen bir pediatrik hastalık tanımı almış olması nedeniyle Öncelikli İnceleme Kuponu (PRV) almaya hak kazanacaktır.
Duchenne Musküler Distrofi Hakkında
Duchenne kas distrofisi (DMD), iskelet, kalp ve solunum kaslarının ilerleyici güçsüzlüğü ve kronik iltihabı ile karakterize, yaklaşık 30 yıllık ortalama yaşta ölümle sonuçlanan yıkıcı bir genetik bozukluktur. DMD'nin yaklaşık her 3.500 erkek doğumundan birinde görüldüğü ve hasta popülasyonunun Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 15.000-20.000 olduğu tahmin edilmektedir. DMD patofizyolojisi, normalde kaslarda yapısal bir protein olarak işlev gören fonksiyonel distrofinin bozulmuş üretimiyle yönlendirilir. Kas hücrelerindeki fonksiyonel distrofinin azalması önemli hücre hasarına yol açar ve sonuçta kas hücresi ölümüne ve fibrotik replasmana neden olur. Tedavi seçenekleri sınırlıdır ve bir çaresi yoktur.
Capricor Therapeutics Hakkında
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), nadir görülen hastalıklar için tedavi alanını yeniden tanımlamak amacıyla dönüştürücü hücre ve ekzom bazlı tedavileri ilerletmeye adanmış bir biyoteknoloji şirketidir. İnovasyonumuzun ön saflarında, allojenik kardiyak kaynaklı hücre tedavisi olan lider ürün adayımız deramiocel (CAP-1002) yer almaktadır. Kapsamlı klinik öncesi ve klinik çalışmalar, deramiocel'in distrofinopatiler ve kalp hastalıkları için özel olarak tasarlanmış immünomodülatör, antifibrotik ve rejeneratif etkiler gösterdiğini göstermiştir. Deramiocel şu anda Duchenne kas distrofisi tedavisi için Faz 3 klinik geliştirme sürecinde ilerlemektedir. Capricor ayrıca, aşı bilimi, oligonükleotidlerin hedefli iletimi, proteinler ve küçük molekül tedavileri alanlarına odaklanan klinik öncesi geliştirmede tescilli StealthX™ platformunu kullanarak ekzom teknolojisinin gücünden yararlanmaktadır ve potansiyel olarak çeşitli hastalıkları tedavi etmekte ve önlemektedir. Capricor'da, olasılıkların sınırlarını zorlamaya ve ihtiyaç sahipleri için dönüştürücü tedavilere giden bir yol açmaya kararlıyız. Daha fazla bilgi için capricor.com adresini ziyaret edin ve Capricor'u Facebook, Instagram ve Twitter'da takip edin.
İleriye Dönük Beyanlarla İlgili Uyarı Notu
Bu basın bülteninde Capricor'un ürün adaylarının etkinliği, güvenliği ve amaçlanan kullanımıyla ilgili ifadeler; keşif çabalarının ve klinik denemelerin başlatılması, yürütülmesi, boyutu, zamanlaması ve sonuçları; klinik denemelerin kayıt hızı; düzenleyici başvurular, gelecekteki araştırmalar ve klinik denemelerle ilgili planlar; düzenleyici onaylar alma veya ürünleri başka şekilde pazara sunma becerisi dahil olmak üzere ürünleri içeren düzenleyici gelişmeler; üretim kapasiteleri; düzenleyici toplantıların tarihleri; mali görünümümüzle ilgili ifadeler; ürün kilometre taşlarına ulaşma ve ticari ortaklardan kilometre taşı ödemeleri alma becerisi; mevcut ve gelecekteki iş birliği faaliyetleri ve ticari hakların mülkiyeti ile ilgili planlar; potansiyel gelecekteki anlaşmalar; fikri mülkiyet haklarının kapsamı, süresi, geçerliliği ve uygulanabilirliği; gelecekteki gelir akışları ve projeksiyonlar; yakın zamanda tamamlanan tekliflerden elde edilen gelirin beklenen kullanımı ve tekliflerin beklenen etkileriyle ilgili beklentiler; ve Capricor'un yönetim ekibinin gelecekteki beklentileri, inançları, hedefleri, planları veya beklentileri hakkındaki diğer tüm ifadeler, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında ileriye dönük ifadeler oluşturur. Tarihsel gerçek ifadeleri olmayan ifadeler (inanıyor, planlıyor, olabilir, öngörüyor, bekliyor, tahmin ediyor, yapmalı, hedef, olacak, olurdu ve benzeri ifadeleri içeren ifadeler dahil) da ileriye dönük ifadeler olarak değerlendirilmelidir. Gerçek sonuçların veya olayların bu tür ileriye dönük ifadelerde belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi önemli faktör vardır. Capricor'un işini etkileyebilecek bu ve diğer riskler hakkında daha fazla bilgi, 11 Mart 2024 tarihinde Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren yıl için Capricor'un Form 10-K'daki Yıllık Raporunda ve 8 Ağustos 2024 tarihinde Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan 30 Haziran 2024 tarihinde sona eren çeyrek için Form 10-Q'daki Çeyreklik Raporumuzda yer almaktadır. Bu basın bültenindeki tüm geleceğe yönelik ifadeler, bu tarih itibarıyla Capricor'un elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır ve Capricor bu geleceğe yönelik ifadeleri güncelleme yükümlülüğü üstlenmemektedir.
Capricor, düzenleyici onaya tabi olarak, ABD ve Japonya'da DMD için deramiocel'in (CAP-1002) özel ticarileştirilmesi ve dağıtımı için Nippon Shinyaku Co., Ltd. (ABD yan kuruluşu: NS Pharma, Inc.) ile bir anlaşma imzaladı. Deramiocel, Araştırma Aşamasındaki Yeni Bir İlaçtır ve hiçbir endikasyon için onaylanmamıştır. Capricor'un ekzosom bazlı adaylarından hiçbiri klinik araştırma için onaylanmamıştır.