Un nouvel outil d'édition génétique qui aide la machinerie cellulaire à ignorer des parties de gènes responsables de maladies a été appliqué pour réduire la formation de précurseurs de plaques bêta-amyloïdes dans un modèle murin de la maladie d'Alzheimer, rapportent des chercheurs de l'Université de l'Illinois à Urbana-Champaign.
SPLICER utilise une approche d'édition génétique appelée saut d'exon, qui présente un intérêt particulier pour les problèmes de santé causés par des mutations produisant des protéines mal repliées ou toxiques, telles que la dystrophie musculaire de Duchenne ou la maladie de Huntington.
« Mais pour des maladies comme la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson, la maladie de Huntington ou la dystrophie musculaire de Duchenne, cette approche présente un grand potentiel », a déclaré Perez-Pinera, professeur de bio-ingénierie. « L’étape suivante consiste à examiner la sécurité de l’élimination des exons ciblés dans ces maladies et à s’assurer que nous ne créons pas une nouvelle protéine toxique ou dépourvue d’une fonction clé. Nous devrions également réaliser des études à plus long terme sur des animaux et voir si la maladie progresse au fil du temps. »
