Исследователи из Иллинойсского университета в Урбане-Шампейне сообщают, что новый инструмент редактирования генов, помогающий клеточным механизмам пропускать части генов, ответственных за заболевания, был применен для снижения образования предшественников амилоидных бляшек бета-амилоида в мышиной модели болезни Альцгеймера.
SPLICER использует подход редактирования генов, называемый пропуском экзонов, который представляет особый интерес для заболеваний, вызванных мутациями, которые приводят к образованию неправильно свернутых или токсичных белков, таких как мышечная дистрофия Дюшенна или болезнь Хантингтона.
Перес-Пинера, профессор биоинженерии, сказал: «Но для таких заболеваний, как болезнь Альцгеймера, Паркинсона, Хантингтона или мышечная дистрофия Дюшенна, этот подход имеет большой потенциал. Непосредственным следующим шагом будет рассмотрение безопасности удаления целевых экзонов при этих заболеваниях и проверка того, что мы не создаем новый белок, который является токсичным или лишен ключевой функции. Нам также необходимо провести более долгосрочные исследования на животных и посмотреть, прогрессирует ли заболевание со временем».
