Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Avidity Biosciences объявляет о программе управляемого доступа в США (MAP) для экспериментальной терапии del-zota (пропуск экзона 44)
Компания Avidity Biosciences объявила о начале программы управляемого доступа (MAP) для экспериментальной терапии золадирсеном (del-zota)...
Пресс-релизы
Потенциал SAT-3247 в восстановлении мышечной регенерации при мышечной дистрофии Дюшенна опубликован в журнале Nature
Компания Satellos объявила о публикации в журнале Nature Communications результатов нового исследования, проведенного научной группой...
Пресс-релизы
Solid Biosciences получил статус инновационного паспорта в рамках инновационного лицензирования и доступа Великобритании для SGT-003, экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Solid Biosciences объявила о выпуске SGT-003, экспериментальной генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Терапия с пропуском экзонов от компании Sarepta при DMD не прошла подтверждающее исследование, цена акций упала
Проблемы с мутацией Sarepta Therapeutics только усугубляются. У пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна ситуация...
Пресс-релизы
PPMD предоставляет $400 000 на финансирование MyoGene Bio для платформы редактирования генов MyoDys
PPMD предоставила финансирование в размере 400 000 долларов США проекту $ через программу PPMD Venture Pathways, созданную этой организацией...
Пресс-релизы
Solid Biosciences предоставляет обновленную информацию о ходе клинических испытаний препарата INSPIRE DUCHENNE и запланированных обсуждениях с регуляторными органами
Компания Solid Biosciences объявила о положительных промежуточных данных клинических испытаний фазы 1/2 препарата INSPIRE DUCHENNE...
Пресс-релизы
Пятилетние данные по применению препарата AGAMREE (ваморолон) у пациентов с МДД демонстрируют улучшенный профиль безопасности при сопоставимой эффективности со стандартными кортикостероидами.
Компания Santhera сообщила о положительных результатах анализа долгосрочных данных, включая первые оценки...
Пресс-релизы
Capricor Therapeutics публикует рецензируемое исследование о клеточной терапии Deramiocel
Компания Capricor Therapeutics объявила о публикации в международном рецензируемом журнале Biomedicines, в которой описывается новая...
Пресс-релизы
REGENXBIO объявляет о завершении основного набора RGX-202 и запуске коммерческого производства в рамках программы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Компания REGENXBIO объявила о завершении набора участников в ключевое клиническое исследование AFFINITY DUCHENNE препарата RGX-202...
Пресс-релизы
Препарат ’Имлифидаза» компании Hansa снижает уровень антител к ААВ и позволяет проводить генную терапию
Применение SRP-9001-104 при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД): представлены предварительные результаты лечения трех пациентов с...
Пресс-релизы
Avidity Biosciences будет приобретена компанией Novartis
Avidity Biosciences, препарат, разрабатывающий терапию с пропуском экзона 44 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна,...
Пресс-релизы
Заявление NorthStar Network о Гивиностате (Duvyzat)
Согласно сообщению на сайте организации Muscular Dystrophy UK, компания NorthStar Network заявила: 'Как...
Последние статьи
ДМД
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?: 108 часто задаваемых вопросов
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...