Dyne Therapeutics demandera une approbation accélérée au deuxième trimestre 2026 pour la thérapie par saut d'exon 51 (DYNE-251)
Dyne Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de la cohorte d'expansion d'enregistrement (REC) de son essai de phase 1/2 DELIVER évaluant le zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, également connu sous le nom de...
Capricor Therapeutics annonce des résultats préliminaires positifs de l'étude pivotale de phase 3 HOPE-3 évaluant le Deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
HOPE-3 est un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, évaluant le gène Deramiocel chez les garçons et les jeunes hommes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. L'étude a randomisé….
Étude de thérapie génique ELEVIDYS pour les enfants non ambulatoires atteints de DMD : FDA est compatible avec ENDEAVOR. Étude d’immunosuppression de la cohorte 8.
Le comité d'éthique Sarepta Therapeutics a confirmé que le comité FDA a autorisé le début de l'administration du traitement dans la cohorte 8 de l'essai ENDEAVOR (étude 9001-103). Cette cohorte est cruciale….
Avidity Biosciences annonce un programme d'accès géré (MAP) aux États-Unis pour la thérapie expérimentale del-zota (saut de l'exon 44)
Avidity Biosciences a annoncé son programme d'accès géré (MAP) pour le traitement expérimental delpacibart zotadirsen (del-zota) destiné aux personnes éligibles atteintes de mutations de la dystrophie musculaire de Duchenne pouvant bénéficier de...
Potentiel du SAT-3247 pour restaurer la régénération musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne, publié dans Nature
Satellos a annoncé la publication dans Nature Communications d'une nouvelle étude menée par une équipe scientifique de l'Institut de recherche de l'Hôpital d'Ottawa (IRHO) qui valide...