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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Avidity Biosciences annonce un programme d'accès géré (MAP) aux États-Unis pour la thérapie expérimentale del-zota (saut de l'exon 44)
Avidity Biosciences a annoncé son programme d'accès géré (MAP) pour le traitement expérimental delpacibart zotadirsen (del-zota)...
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Potentiel du SAT-3247 pour restaurer la régénération musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne, publié dans Nature
Satellos a annoncé la publication dans Nature Communications de nouvelles recherches menées par une équipe scientifique...
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Le dispositif Solid Biosciences obtient la désignation de « Passeport d'innovation » dans le cadre du programme britannique d'accès et de mise sur le marché de SGT-003, une thérapie génique expérimentale contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
Solid Biosciences a annoncé que SGT-003, la thérapie génique expérimentale de la société pour la dystrophie musculaire de Duchenne...
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Les thérapies de Sarepta ciblant le saut d'exons dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) échouent à une étude de confirmation, le cours de l'action chute.
Les difficultés liées à la maladie de Duchenne (Sarepta Therapeutics) ne font que s'aggraver. Chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, l'activité...
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PPMD octroie un financement de 400 000 $ ($) à MyoGene Bio pour la plateforme d'édition génique MyoDys.
PPMD a octroyé un financement de 400 000 $ à MyoGene ($) par l’intermédiaire de PPMD Venture Pathways, le programme de l’organisation….
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Solid Biosciences fait le point sur l'avancement de l'essai clinique INSPIRE DUCHENNE et les discussions réglementaires prévues
Solid Biosciences a annoncé de nouvelles données intermédiaires positives issues de l'étude clinique de phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE...
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Les données à cinq ans d'AGAMREE (vamorolone) chez les patients atteints de DMD montrent un profil de sécurité amélioré avec une efficacité comparable aux corticostéroïdes de traitement standard.
Santhera a annoncé des résultats préliminaires positifs suite à l'analyse de données à long terme, incluant les premières évaluations...
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Capricor Therapeutics publie une étude évaluée par des pairs sur la thérapie cellulaire Deramiocel
Capricor Therapeutics a annoncé la publication dans Biomedicines, une revue internationale à comité de lecture, d'un article décrivant une nouvelle...
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REGENXBIO annonce la finalisation du recrutement pivot de l'étude RGX-202 et le lancement de la production commerciale de son programme de thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
REGENXBIO a annoncé la fin du recrutement pour l'étude pivot AFFINITY DUCHENNE du RGX-202,...
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L'imlifidase de Hansa réduit les anticorps anti-AAV et permet l'administration de la thérapie génique
SRP-9001-104 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : Les principaux résultats ont été rapportés pour trois patients atteints de….
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Avidity Biosciences va être acquis par Novartis
Avidity Biosciences, qui développe une thérapie par saut d'exon 44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne,...
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Déclaration de NorthStar Network sur Givinostat (Duvyzat)
Selon une annonce publiée sur le site web de Muscular Dystrophy UK, NorthStar Network a déclaré : ' Comme….
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...