البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
Avidity Biosciences يعلن عن برنامج الوصول المُدار في الولايات المتحدة (MAP) للعلاج التجريبي del-zota (تخطي الإكسون 44)
أعلنت شركة Avidity Biosciences عن برنامج الوصول المُدار (MAP) الخاص بها للعلاج التجريبي delpacibart zotadirsen (del-zota)...
البيانات الصحفية
نُشرت في مجلة Nature عن إمكانية استخدام SAT-3247 في استعادة تجديد العضلات لدى مرضى دوشين
أعلن Satellos عن نشر بحث جديد لفريق علمي في مجلة Nature Communications...
البيانات الصحفية
حصل Solid Biosciences على تصنيف جواز سفر الابتكار بموجب برنامج الترخيص المبتكر ومسار الوصول في المملكة المتحدة لـ SGT-003، وهو علاج جيني تجريبي لضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة Solid Biosciences أن SGT-003، وهو العلاج الجيني التجريبي الذي تطوره الشركة لمرض ضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
فشلت علاجات تخطي الإكسونات لمرض دوشين العضلي (DMD) من شركة ساريبتا في إثبات نجاحها، مما أدى إلى انخفاض سعر السهم.
تزداد صعوبات مرض Sarepta Therapeutics سوءًا. ففي المرضى المصابين بضمور دوشين العضلي، يصبح الوضع أكثر تعقيدًا...
البيانات الصحفية
PPMD تقدم تمويلًا بقيمة 400,000 دولار أمريكي لشركة $ لمنصة تحرير الجينات MyoDys
قدمت PPMD تمويلاً بقيمة $400,000 إلى MyoGene من خلال PPMD Venture Pathways، وهي مبادرة تابعة للمنظمة...
البيانات الصحفية
يقدم Solid Biosciences تحديثًا حول تقدم التجربة السريرية INSPIRE DUCHENNE والمناقشات التنظيمية المخطط لها
أعلنت شركة Solid Biosciences عن بيانات أولية جديدة إيجابية من المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية لـ INSPIRE DUCHENNE...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات الخمس سنوات لدواء AGAMREE (vamorolone) لدى مرضى دوشين تحسنًا في ملف السلامة مع فعالية مماثلة لجرعات الكورتيكوستيرويدات المستخدمة في الرعاية القياسية
أعلنت شركة سانثيرا عن نتائج أولية إيجابية من تحليل البيانات طويلة الأجل، بما في ذلك التقييمات الأولية...
البيانات الصحفية
Capricor Therapeutics تنشر دراسة تمت مراجعتها من قبل الأقران حول العلاج الخلوي Deramiocel
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نشر بحثها في مجلة Biomedicines، وهي مجلة دولية محكمة، يصف اكتشافًا جديدًا...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة REGENXBIO عن اكتمال التسجيل المحوري لـ RGX-202 وبدء الإنتاج التجاري في برنامج العلاج الجيني لدوشين
أعلنت شركة REGENXBIO عن اكتمال تسجيل المرضى في التجربة المحورية AFFINITY DUCHENNE لعقار RGX-202،...
البيانات الصحفية
هانزا إمليفيديز تقلل من الأجسام المضادة لفيروس الغدة الدرقية وتسمح بإدارة العلاج الجيني
SRP-9001-104 في ضمور دوشين العضلي (DMD): تم الإبلاغ عن النتائج الأولية لثلاثة مرضى مصابين بـ...
البيانات الصحفية
سيتم الاستحواذ على Avidity Biosciences من قبل شركة نوفارتس
Avidity Biosciences، التي تعمل على تطوير علاج لمرض ضمور دوشين العضلي عن طريق تخطي الإكسون 44،...
البيانات الصحفية
بيان من NorthStar Network بشأن Givinostat (Duvyzat)
بحسب إعلان على موقع جمعية ضمور العضلات في المملكة المتحدة، ذكر NorthStar Network ما يلي: "كما...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...