حصل Satellos على FDA وحصل على الموافقة الدولية لبدء المرحلة الثانية من اختبار SAT-3247 للأطفال لعلاج ضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة Satellos أنها حصلت على موافقة دواء جديد تجريبي (IND) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والهيئات التنظيمية الدولية الإضافية...
Dyne Therapeutics سيتقدم بطلب للحصول على موافقة سريعة في الربع الثاني من عام 2026 لعلاج تخطي إكسون 51 (DYNE-251)
أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن نتائج إيجابية من مجموعة التوسع التسجيلي (REC) من تجربتها DELIVER في المرحلة 1/2 لتقييم zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen، المعروف أيضًا باسم...
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج إيجابية من المرحلة الثالثة من دراسة HOPE-3 المحورية لدواء Deramiocel في علاج ضمور العضلات دوشين
HOPE-3 هي تجربة سريرية عشوائية، مزدوجة التعمية، وخاضعة للتحكم الوهمي، من المرحلة الثالثة، لتقييم فعالية Deramiocel لدى الأولاد والشباب المصابين بضمور العضلات دوشين. وزّعت الدراسة عشوائيًا...
العلاج الجيني ELEVIDYS للأطفال غير القادرين على الحركة المصابين بمرض دوشين العضلي: FDA موافق عليه وENDEAVOR دراسة تثبيط المناعة للمجموعة الثامنة
أكدت تجربة Sarepta Therapeutics أن تجربة FDA قد وافقت على بدء إعطاء الجرعة في المجموعة الثامنة من تجربة ENDEAVOR (الدراسة 9001-103). هذه المجموعة الحاسمة...
Avidity Biosciences يعلن عن برنامج الوصول المُدار في الولايات المتحدة (MAP) للعلاج التجريبي del-zota (تخطي الإكسون 44)
أعلنت شركة Avidity Biosciences عن برنامج الوصول المُدار (MAP) للعلاج التجريبي delpacibart zotadirsen (del-zota) للأشخاص المؤهلين المصابين بطفرات ضمور العضلات دوشين القابلة للعلاج...