Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Avidity Biosciences, Araştırma Terapisi del-zota (Ekzon 44 Atlama) için ABD Yönetilen Erişim Programını (MAP) Duyurdu
Avidity Biosciences, deneysel tedavi delpacibart zotadirsen (del-zota) için Yönetilen Erişim Programını (MAP) duyurdu...
Basın Bültenleri
SAT-3247'nin Duchenne Hastalığında Kas Yenilenmesini Geri Kazandırma Potansiyeli Nature Dergisinde Yayımlandı
Satellos, bir bilim ekibinin yeni araştırmasının Nature Communications dergisinde yayınlandığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Solid Biosciences, Duchenne Musküler Distrofisi için Araştırma Aşamasındaki Gen Terapisi SGT-003 için Birleşik Krallık Yenilikçi Lisanslama ve Erişim Yolu kapsamında İnovasyon Pasaportu Tanımı ile Ödüllendirildi
Solid Biosciences announced that SGT-003, the Company’s investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy...
Basın Bültenleri
Sarepta'nın DMD Ekzon Atlama Terapileri Doğrulayıcı Çalışmada Başarısız Oldu, Hisse Senedi Fiyatı Düştü
Sarepta Therapeutics' difficulties only get worse. In patients with Duchenne muscular dystrophy, the business...
Basın Bültenleri
PPMD, MyoDys Gen Düzenleme Platformu için MyoGene Bio'ye $400.000 Dolarlık Fon Sağladı
PPMD has provided $400,000 in funding to MyoGene through PPMD Venture Pathways, the organization's...
Basın Bültenleri
Solid Biosciences, INSPIRE DUCHENNE Klinik Araştırma İlerlemesi ve Planlanan Düzenleyici Tartışmalar Hakkında Güncelleme Sağlıyor
Solid Biosciences announced positive new interim data from the Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE clinical...
Basın Bültenleri
DMD'li Hastalarda AGAMREE'nin (vamorolon) Beş Yıllık Verileri, Standart Bakım Kortikosteroidleriyle Karşılaştırılabilir Etkinlikle Gelişmiş Güvenlik Profili Göstermektedir
Santhera reported positive topline results from an analysis of long-term data, including first assessments...
Basın Bültenleri
Capricor Therapeutics, Deramiocel Hücre Terapisi Hakkında Hakemli Bir Çalışma Yayınladı
Capricor Therapeutics announced the publication in Biomedicines, an international peer-reviewed journal, describing a novel...
Basın Bültenleri
REGENXBIO, RGX-202 Pivotal Kaydının Tamamlandığını ve Duchenne Gen Terapisi Programında Ticari Üretime Başladığını Duyurdu
REGENXBIO announced the completion of enrollment in the AFFINITY DUCHENNE pivotal trial of RGX-202,...
Basın Bültenleri
Hansa'nın Imlifidase'ı Anti-AAV Antikorlarını Azaltıyor ve Gen Terapisi Uygulamasına İzin Veriyor
SRP-9001-104 in Duchenne muscular dystrophy (DMD): Topline results were reported for three patients with...
Basın Bültenleri
Avidity Biosciences, Novartis Tarafından Satın Alınacak
Avidity Biosciences, which is developing an exon 44 skipping therapy for Duchenne muscular dystrophy,...
Basın Bültenleri
NorthStar Network'den Givinostat (Duvyzat) Hakkında Bir Açıklama
According to an announcement on the Muscular Dystrophy UK website, NorthStar Network stated: 'As...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...