Dyne Therapeutics solicitará aprovação acelerada no segundo trimestre de 2026 para a terapia de supressão do éxon 51 (DYNE-251).
A Dyne Therapeutics anunciou resultados positivos de primeira linha da Coorte de Expansão de Registro (REC) de seu estudo de Fase 1/2 DELIVER, que avalia o zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, também conhecido como...
A Capricor Therapeutics anuncia resultados positivos de primeira linha do estudo pivotal de fase 3 HOPE-3 com a Deramiocel na distrofia muscular de Duchenne.
HOPE-3 é um ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avalia a mutação Deramiocel em meninos e jovens adultos com distrofia muscular de Duchenne. O estudo foi randomizado...
Terapia gênica ELEVIDYS para crianças não ambulantes com DMD: FDA aprova estudo de imunossupressão da coorte 8 com ENDEAVOR
O estudo Sarepta Therapeutics confirmou que o estudo FDA autorizou o início da administração da dose na Coorte 8 do ensaio clínico ENDEAVOR (Estudo 9001-103). Esta coorte crucial...
Avidity Biosciences anuncia Programa de Acesso Gerenciado (MAP) nos EUA para a terapia experimental del-zota (exon 44 skipping)
A Avidity Biosciences anunciou seu Programa de Acesso Gerenciado (MAP) para a terapia experimental delpacibart zotadirsen (del-zota) para pessoas elegíveis com mutações da distrofia muscular de Duchenne passíveis de tratamento...
Potencial do SAT-3247 para restaurar a regeneração muscular na distrofia muscular de Duchenne, publicado na Nature.
A Satellos anunciou a publicação na Nature Communications de uma nova pesquisa de uma equipe científica do Instituto de Pesquisa do Hospital de Ottawa (OHRI) que valida a...