LarComunicados de imprensa
Comunicados de imprensa
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
Continue explorando
Comunicados de imprensa
Avidity Biosciences anuncia Programa de Acesso Gerenciado (MAP) nos EUA para a terapia experimental del-zota (exon 44 skipping)
A Avidity Biosciences anunciou seu Programa de Acesso Gerenciado (MAP) para a terapia experimental delpacibart zotadirsen (del-zota)...
Comunicados de imprensa
Potencial do SAT-3247 para restaurar a regeneração muscular na distrofia muscular de Duchenne, publicado na Nature.
A Satellos anunciou a publicação na Nature Communications de uma nova pesquisa realizada por uma equipe científica...
Comunicados de imprensa
O projeto Solid Biosciences recebeu a designação de Passaporte de Inovação no âmbito do Programa de Licenciamento e Acesso a Produtos Inovadores do Reino Unido para o SGT-003, uma terapia genética experimental para a distrofia muscular de Duchenne.
A Solid Biosciences anunciou que o SGT-003, a terapia genética experimental da empresa para distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
Terapias de DMD com salto de exon da Sarepta falham em estudo confirmatório, preço das ações cai
As dificuldades com o gene Sarepta Therapeutics só pioram. Em pacientes com distrofia muscular de Duchenne, o problema...
Comunicados de imprensa
A PPMD fornece 400.000 dólares em financiamento para a plataforma de edição genética MyoDys ($).
A PPMD forneceu $400.000 em financiamento para MyoGene por meio do PPMD Venture Pathways, o programa da organização...
Comunicados de imprensa
Solid Biosciences fornece atualização sobre o progresso do ensaio clínico INSPIRE DUCHENNE e as discussões regulatórias planejadas.
A Solid Biosciences anunciou novos dados provisórios positivos do estudo clínico de Fase 1/2 com o INSPIRE DUCHENNE...
Comunicados de imprensa
Dados de cinco anos do AGAMREE (vamorolona) em pacientes com DMD mostram um perfil de segurança melhorado com eficácia comparável aos corticosteroides padrão.
A Santhera divulgou resultados preliminares positivos a partir de uma análise de dados de longo prazo, incluindo as primeiras avaliações...
Comunicados de imprensa
Capricor Therapeutics publica estudo revisado por pares sobre terapia celular com Deramiocel
A Capricor Therapeutics anunciou a publicação na Biomedicines, uma revista internacional com revisão por pares, descrevendo uma nova...
Comunicados de imprensa
A REGENXBIO anuncia a conclusão do recrutamento para o estudo pivotal do RGX-202 e o início da produção comercial em seu programa de terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
A REGENXBIO anunciou a conclusão do recrutamento de pacientes para o estudo pivotal AFFINITY DUCHENNE do RGX-202,...
Comunicados de imprensa
A Imlifidase da Hansa reduz os anticorpos anti-AAV e permite a administração da terapia gênica.
SRP-9001-104 na distrofia muscular de Duchenne (DMD): Os principais resultados foram relatados para três pacientes com...
Comunicados de imprensa
Avidity Biosciences será adquirido pela Novartis
Avidity Biosciences, que está desenvolvendo uma terapia de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne,...
Comunicados de imprensa
Uma declaração de NorthStar Network sobre Givinostat (Duvyzat)
De acordo com um anúncio no site da Muscular Dystrophy UK, NorthStar Network declarou: 'Como...
Últimos artigos
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
Pesquisar
O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
Comunicados de imprensa
Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...