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Comunicados de prensa
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
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Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
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Avidity Biosciences anuncia el Programa de Acceso Gestionado (MAP) de EE. UU. para la terapia en investigación del-zota (salto del exón 44)
Avidity Biosciences anunció su Programa de Acceso Gestionado (MAP) para la terapia experimental delpacibart zotadirsen (del-zota)...
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Potencial del SAT-3247 para restaurar la regeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne (publicado en Nature)
Satellos anunció la publicación en Nature Communications de una nueva investigación realizada por un equipo científico...
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El proyecto Solid Biosciences recibió la designación de Pasaporte de Innovación en el marco del programa de Licencias y Acceso Innovador del Reino Unido para SGT-003, una terapia génica en investigación para la distrofia muscular de Duchenne.
Solid Biosciences announced that SGT-003, the Company’s investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy...
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Las terapias de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) basadas en el salto de exones fracasan en un estudio confirmatorio; el precio de las acciones cae.
Sarepta Therapeutics' difficulties only get worse. In patients with Duchenne muscular dystrophy, the business...
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PPMD proporciona 400.000 libras esterlinas ($) a MyoGene Bio para la plataforma de edición genética MyoDys.
PPMD has provided $400,000 in funding to MyoGene through PPMD Venture Pathways, the organization's...
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Solid Biosciences proporciona una actualización sobre el progreso del ensayo clínico INSPIRE DUCHENNE y las discusiones regulatorias planificadas.
Solid Biosciences announced positive new interim data from the Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE clinical...
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Los datos a cinco años de AGAMREE (vamorolona) en pacientes con DMD muestran un perfil de seguridad mejorado con una eficacia comparable a la de los corticosteroides estándar.
Santhera reported positive topline results from an analysis of long-term data, including first assessments...
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Capricor Therapeutics publica un estudio revisado por pares sobre la terapia celular Deramiocel.
Capricor Therapeutics announced the publication in Biomedicines, an international peer-reviewed journal, describing a novel...
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REGENXBIO anuncia la finalización del reclutamiento pivotal de RGX-202 e inicia la producción comercial en su programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne.
REGENXBIO announced the completion of enrollment in the AFFINITY DUCHENNE pivotal trial of RGX-202,...
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La imlifidasa de Hansa reduce los anticuerpos anti-AAV y permite la administración de terapia génica.
SRP-9001-104 in Duchenne muscular dystrophy (DMD): Topline results were reported for three patients with...
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Novartis adquirirá Avidity Biosciences.
Avidity Biosciences, which is developing an exon 44 skipping therapy for Duchenne muscular dystrophy,...
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Declaración de NorthStar Network sobre Givinostat (Duvyzat)
According to an announcement on the Muscular Dystrophy UK website, NorthStar Network stated: 'As...
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Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
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Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...