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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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Avidity Biosciences ने जांच चिकित्सा del-zota (एक्सॉन 44 स्किपिंग) के लिए अमेरिकी प्रबंधित पहुंच कार्यक्रम (MAP) की घोषणा की
Avidity Biosciences ने प्रायोगिक चिकित्सा डेलपैसिबार्ट ज़ोटाडिरसेन (del-zota) के लिए अपने प्रबंधित पहुंच कार्यक्रम (MAP) की घोषणा की...
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ड्यूशेन में मांसपेशी पुनर्जनन को बहाल करने की SAT-3247 की क्षमता नेचर में प्रकाशित
Satellos ने नेचर कम्युनिकेशंस में एक वैज्ञानिक टीम के नए शोध के प्रकाशन की घोषणा की...
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Solid Biosciences को यूके इनोवेटिव लाइसेंसिंग और एक्सेस पाथवे के तहत SGT-003 के लिए इनोवेशन पासपोर्ट पदनाम से सम्मानित किया गया, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक जांचात्मक जीन थेरेपी है।
Solid Biosciences ने घोषणा की कि SGT-003, कंपनी की ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए प्रायोगिक जीन थेरेपी...
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सरेप्टा की डीएमडी एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपीज़ पुष्टिकरण अध्ययन में विफल, स्टॉक मूल्य में गिरावट
Sarepta Therapeutics की समस्याएं और भी बदतर हो जाती हैं। ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों में, यह समस्या और भी गंभीर हो जाती है...
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पीपीएमडी ने 1टीपी134टी जीन एडिटिंग प्लेटफॉर्म के लिए 1टीपी74टी को 1टीपी143टी400,000 का वित्त पोषण प्रदान किया
पीपीएमडी ने पीपीएमडी वेंचर पाथवेज के माध्यम से 1टीपी158टी को 1टीपी179टी400,000 की धनराशि प्रदान की है, जो कि संगठन का एक कार्यक्रम है।.
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Solid Biosciences INSPIRE DUCHENNE क्लिनिकल परीक्षण की प्रगति और नियोजित नियामक चर्चाओं पर अद्यतन जानकारी प्रदान करता है
Solid Biosciences ने फेज 1/2 INSPIRE DUCHENNE क्लिनिकल परीक्षण से सकारात्मक नए अंतरिम डेटा की घोषणा की...
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डीएमडी के रोगियों में एजीएएमआरई (वामोरोलोन) के पांच-वर्षीय डेटा ने मानक देखभाल कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की तुलना में तुलनीय प्रभावशीलता के साथ बेहतर सुरक्षा प्रोफ़ाइल दिखाई है
संथेरा ने दीर्घकालिक आंकड़ों के विश्लेषण से सकारात्मक शीर्ष-पंक्ति परिणाम प्रस्तुत किए, जिसमें प्रारंभिक मूल्यांकन भी शामिल हैं...
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Capricor Therapeutics ने Deramiocel सेल थेरेपी के बारे में सहकर्मी-समीक्षित अध्ययन प्रकाशित किया
Capricor Therapeutics ने अंतरराष्ट्रीय पीयर-रिव्यू जर्नल बायोमेडिसिन में एक नए शोध पत्र के प्रकाशन की घोषणा की है, जिसमें एक नवीन शोध का वर्णन किया गया है...
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REGENXBIO ने RGX-202 पिवटल नामांकन के पूरा होने की घोषणा की और ड्यूचेन जीन थेरेपी कार्यक्रम में व्यावसायिक उत्पादन शुरू किया
REGENXBIO ने RGX-202 के AFFINITY DUCHENNE महत्वपूर्ण परीक्षण में नामांकन पूरा होने की घोषणा की,...
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हंसा इम्लीफिडेज एंटी-एएवी एंटीबॉडी को कम करता है और जीन थेरेपी के प्रशासन की अनुमति देता है
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) में एसआरपी-9001-104: तीन रोगियों के लिए प्रारंभिक परिणाम रिपोर्ट किए गए...
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Avidity Biosciences का अधिग्रहण नोवार्टिस द्वारा किया जाएगा
Avidity Biosciences, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी विकसित कर रहा है,...
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गिविनोस्टैट (Duvyzat) पर NorthStar Network का एक वक्तव्य
मस्कुलर डिस्ट्रॉफी यूके की वेबसाइट पर एक घोषणा के अनुसार, NorthStar Network ने कहा: 'जैसा कि...
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डीएमडी
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) क्या है?: 108 अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...